프랑스 제약회사 AB사이언스(AB Science SA)는 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 마시티닙(masitinib) 승인신청서에 대한 부정적인 의견을 통보받았다고 발표했다.
AB사이언스는 마시티닙을 최적 대증요법에 반응이 없었던 성인 무증상 또는 지연성 전신 중증 비만세포증 환자를 위한 치료제로 신청했었다. 이번에 CHMP는 유럽 규제당국에 이 약물을 승인하지 말 것을 권고했다.
CHMP는 연구시설에 대한 정기적인 임상시험관리기준(GCP) 조사에서 심각한 결함에 발견됨에 따라 연구결과의 신뢰성이 의심스럽다고 밝혔다.
또한 현재 연구가 진행 중이기는 하지만 연구 설계가 변경되면서 결과 해석이 더 어려워졌다는 점을 지적했다. 결론적으로 의약품의 안전성에 대한 자료가 제한적이고 백혈구 감소증, 피부 및 간 유해성 같은 부작용에 대한 우려가 존재한다고 전했다.
이와 관련해 지난 11일 프랑스의 국립의약품안전청(ANSM)은 2006년부터 2016년까지 이뤄진 일련의 조사 자료에서 AB사이언스의 반복적이고 중대한 규정 위반이 발견됐다고 발표했다.
당국은 AB사이언스가 마시티닙의 안전성을 지속적으로 평가하지 않았으며 부작용 데이터베이스를 적절하게 관리하지 않았다고 비판했다. 이에 따라 프랑스 당국은 프랑스 내 AB사이언스의 모든 임상시험을 중단시켰다.
AB사이언스 측은 결함을 수정했으며 독립적인 검사가 실시되면 수개월 내에 프랑스에서 연구를 재개할 수 있을 것이라고 해명한 상태다. 알랭 무쉬 최고경영자는 ANSM이 인용한 자료가 새로운 품질관리체계를 갖추기 이전에 2015년 중반기까지 수집됐다고 반박했다.
이번 CHMP 결정에 대해 AB사이언스는 재검토를 요구할 계획이라고 강조했다. 또한 CHMP가 문제로 삼은 연구 설계 변경이 연구 결론을 바꾸지는 않았다고 부연했다. AB사이언스의 재검토 요청에 따라 CHMP는 6개월 뒤인 올해 4분기 안에 두 번째 의견을 제시할 예정이다.
마시티닙은 경구형 티로신 키나아제 억제제이며 제한된 수의 키나아제를 억제해 비만세포, 대식세포, 면역력에 관한 중요세포 등을 표적으로 삼는 것으로 알려졌다. 특수한 작용기전을 갖고 있기 때문에 암과 염증질환, 특정 중추신경계 질환 등 다양한 질환들에 대한 치료제로 개발되고 있다.
현재 AB사이언스는 마시티닙을 루게릭병이라고 알려진 근위축성 측삭경화증과 천식, 암 등 20개 이상의 질환들에 대해 평가하는 연구들을 진행 중이다. 회사 측에 의하면 프랑스 밖에서 진행되고 있는 연구는 ANSM 결정에 영향을 받지 않는다.
