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미FDA, 노바티스 백혈병치료제 ‘라이답트’ 승인
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미FDA, 노바티스 백혈병치료제 ‘라이답트’ 승인
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2017.04.29 12:20
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특정 AML 환자 치료제...전신 비만세포증에도 허가

미국 식품의약국이 새로운 획기적인 치료제로 알려진 노바티스의 라이답트(Rydapt, midostaurin)를 급성 골수성 백혈병에 대한 1차 요법제와 다른 혈액질환에 대한 치료제로 승인했다.

노바티스는 미 FDA가 라이답트를 적응증 2개에 대해 승인했다고 발표했다. 구체적인 적응증은 새로 진단됐으며 FDA가 승인한 검사를 통해 확인된 FLT3(FMS-like tyrosine kinase 3) 변이 양성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 항암화학요법과 병용하는 용도다. 다른 적응증은 공격적인 전신 비만세포증, 혈액학적 종양 연관 전신 비만세포증, 비만세포성 백혈병 등이 포함되는 진행성 전신 비만세포증을 앓는 성인 환자를 치료하는 용도다.

이번에 FDA는 라이답트를 FLT3 변이 양성 급성 골수성 백혈병에 대한 획기적 치료제와 두 적응증에 대한 희귀의약품, 우선검토 대상으로 지정한 이후 검토를 진행해 승인을 결정했다.

노바티스 항암제사업부 브루노 스트리기니 CEO는 “라이답트는 치료대안이 제한적이었던 환자들을 위해 승인된 최초의 표적치료제로, 주목할 만한 치료상의 발전을 의미한다”고 강조했다.

라이답트는 새로 진단된 FLT3 변이 급성 골수성 백혈병에 승인된 유일한 표적치료제다. FLT3 유전자 변이는 전체 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 3분의 1가량의 환자들이 가진 것으로 추정된다. FLT3은 특정 혈액세포의 수를 증가시키는 역할을 하는 세포표면수용체의 일종이다. FLT3 유전자 변이는 더 빠른 질병 진행, 높은 재발률, 낮은 생존율과 연관이 있다. 이번 라이답트 승인 이전에 이러한 유형의 급성 골수성 백혈병을 앓는 환자들을 위한 치료전략은 25년 이상 발전되지 않았었다.

라이답트는 FDA가 승인한 검사를 통해 새로 진단된 성인 FLT3 변이 양성 급성 골수성 백혈병 환자의 치료를 위해 시타라빈(cytarabine) 및 다우노마이신(daunorubicin) 유도요법, 시타라빈 공고 화학요법과 병용하는 용도로 허가됐으며 단일요법제로는 사용할 수 없다.

FDA는 임상 3상 RATIFY 시험에서 나온 자료를 근거로 승인 결정을 내렸다. 라이답트와 화학요법제 병용요법은 화학요법제 단독요법에 비해 전체 생존기간을 유의하게 개선시키고 사망위험을 23% 감소시키는 것으로 나타났다.

또한 병용요법 투여군은 무사건 생존기간(EFS) 중앙값이 8.2개월이었으며 이에 비해 화학요법 단독투여군은 무사건 생존기간 중앙값이 3.0개월로 관찰됐다. RATIFY는 현재까지 새로 진단된 FLT3 변이 양성 급성 골수성 백혈병 환자들을 대상으로 실시된 임상시험 중 가장 최대 규모인 연구로 717명의 환자들이 등록됐다. 등록된 환자들은 세포유전학적 상태 정상 유무에 관계없이 치료를 받았다.

가장 흔한 이상반응으로는 발열성 호중구감소증, 구역, 구토, 점막염, 두통, 근골격 통증, 점상출혈, 의료기구 관련 감염증, 비출혈, 고혈당, 상기도감염이 보고됐다. 중증 감염증은 발열성 호중구감소증, 감염증, 점막염이 발생한 것으로 확인됐다.

FDA는 노바티스가 인비보스크라이브 테크놀로지와 제휴를 맺고 개발한 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay를 동반 분자진단검사로 함께 승인했다. 이는 FLT3 ITD(internal tandem duplication) 및 TKD(tyrosine kinase domain) 변이 유무를 모두 알아낼 수 있는 급성 골수성 백혈병에 대한 최초의 분자 동반진단 검사다. 


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