노바티스는 미국 식품의약국이 CAR-T(chimeric antigen receptor T cell) 치료제 CTL019를 2차 이상 치료에 실패한 경험이 있는 성인 재발성/불응성 미만성 큰B세포 림프종(DLBCL, Diffuse large B-cell lymphoma) 환자를 위한 획기적 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정했다고 발표했다.
CTL019는 앞서 소아 및 젊은 성인 재발성/불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자를 위한 획기적 치료제로 지정된 적이 있는 약물이다.
노바티스 글로벌의약품개발부 대표이자 최고의료책임자인 바스 나라심한은 “CTL019의 잠재성을 완전히 드러낼 수 있길 바라고 있다”고 밝히며 “환자들이 가능한 한 빨리 이 새 치료대안을 이용할 수 있도록 돕기 위해 FDA와 밀접히 협력할 것”이라고 말했다.
CAR-T 치료제는 시판되고 있는 다른 일반적인 소분자치료제나 생물학적치료제와 달리 개별 환자에 맞게 제조된다. 치료 도중 환자의 혈액에서 T세포가 추출돼 환자의 암 세포나 특정 항원을 발현하는 다른 B세포를 표적으로 하도록 유전적으로 암호화하는 재프로그램화 과정을 거친다.
CTL019는 미국 펜실베이니아대학교에 의해 처음 개발됐다. 노바티스는 2012년에 CTL019를 포함한 CAR-T세포 치료제들의 연구, 개발, 상업화를 위해 펜실베이니아대학교와 글로벌 제휴를 체결했다.
지난달에는 미국 FDA가 노바티스의 생물학적제제 허가신청서를 접수해 재발성/불응성 소아·젊은 성인 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자를 위한 치료제로 검토하기로 결정했으며 우선 검토 대상으로 지정한 상태다.
이번 획기적 치료제 지정은 CTL019의 효능·안전성 평가를 위해 진행되는 다기관 임상 2상 JULIET 연구 자료를 기반으로 이뤄졌다. JULIET 연구 결과는 향후 관련 학회 회의에서 공개될 것이라고 예상되고 있다.
FDA 가이드라인에 따르면 획기적 치료제로 지정되는 의약품은 중증 또는 치명적인 질병이나 상태에 대한 치료제이며 1가지 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 면에서 기존의 치료제에 비해 상당한 개선효과를 나타낸 예비 임상 증거가 있어야 한다. 이러한 제도는 유망한 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행시키기 위한 것이다.
노바티스에 의하면 미만성 큰B세포 림프종은 가장 흔한 유형의 림프종이며 전체 비호지킨 림프종 환자 중 약 30%를 차지한다. DLBCL 환자 중 10~15%는 초기 치료제에 반응하지 않거나 치료 후 3개월 이내에 재발하며 20~25%의 환자는 치료에 반응을 보인 이후 재발을 겪는 것으로 추산되고 있다.
