캐나다에 등록된 다국적 제약회사 에터나 젠타리스(Aeterna Zentaris)는 성인성장호르몬결핍증(AGHD) 평가를 위해 사용하는 약물인 마크릴렌(Macrilen, macimorelin)에 관한 신약승인신청서를 3분기에 제출할 예정이라고 발표했다. 발표 이후 회사의 주가는 10% 이상 치솟기도 했다.
최고과학책임자인 리처드 삭스 박사는 “회의 도중 당국은 마크릴렌과 관련해 자사가 실시한 임상시험이 2014년 11월에 전달된 심사완료통지서에서 언급한 결함 문제를 다루고 있다는 점을 언급했다”며 이에 따라 재신청에 관한 계획이 결정됐다고 밝혔다.
또한 회의 전에 제출한 연구개요 자료가 자사의 주장을 뒷받침한다는 점이 확인됐으며 FDA 측은 기존 자료의 추가적인 통계적 분석을 요구했다고 설명했다.
데이비드 A. 도드 최고경영자는 “당국이 승인신청절차와 관련해 매우 유용한 지침을 제시했다”고 말하며 “확정된 것은 없지만 미국에서 마크릴렌을 상업화하는데 있어 중요한 진전이 이뤄졌다고 믿고 있다”고 강조했다.
마시모렐린에 관한 확증적 임상 3상 연구는 미국·유럽에서 157명의 피험자를 대상으로 실시됐다. 연구에 참가한 사람 중에는 1가지 이상의 증상 또는 위험요인으로 인해 AGHD가 의심되는 환자 115명과 AGHD 위험이 없는 건강한 사람 25명이 포함됐으며 이 연구는 이원교차연구로 설계됐다.
회사 측은 미국과 유럽에서 승인을 위한 기준이 충족됐다고 보고 있다.
마시모렐린은 성장호르몬 분비를 자극하는 그렐린(ghrelin) 작용제다. 미 FDA는 이 약물을 AGHD 진단을 위한 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
AGHD는 미국, 캐나다, 유럽에서 약 7만5000명의 사람들에게 영향을 미치는 것으로 추산되고 있다. 성장호르몬은 아동기에서 성인기까지의 성장에서 중요한 역할을 담당할 뿐만 아니라 호르몬적으로 균형 잡힌 건강상태의 유지를 돕는다. AGHD는 주로 뇌하수체 손상으로 인해 발생하며 골밀도 감소, 지방제외체중 감소, 운동능력 감소, 전반적 삶의 질 저하, 심혈관 위험 증가 등이 나타나는 것이 특징이다.
