노바티스는 미국 식품의약국이 재발성 및 불응성 소아·성인 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자를 위한 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cell) 치료제 CTL019에 관한 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 우선 검토 대상으로 지정했다고 발표했다.
CAR-T는 각 환자들에 맞춰 제조되기 때문에 일반적인 소분자 또는 생물학적 치료제와 다르다.
치료 과정 중 환자의 혈액에서 추출한 T세포는 실험실에서 암 세포와 특정 항원을 발현하는 B세포를 표적으로 삼도록 유전적으로 암호화되는 재프로그램화를 거치게 된다.
노바티스 의약품개발부문 대표이자 최고의료책임자인 바스 나라시만은 “노바티스는 치료대안이 제한적인 특정 암을 치료하기 위한 새로운 혁신적인 접근법인 면역세포 치료제의 연구·개발에 앞장서고 있다”고 밝혔다.
또한 “미 FDA에 의한 우선검토 지정과 승인신청 접수에 따라 미국에서 재발성 또는 불응성 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들에게 이 새로운 치료대안을 제공하는데 한 걸음 더 다가섰다”고 강조했다.
CTL019는 미국 펜실베이니아대학교 연구진에 의해 처음 개발된 약물이다. 노바티스는 2012년에 펜실베이니아대학교와 CAR-T 치료제의 연구, 개발, 상업화를 위한 제휴를 체결한 바 있다. 노바티스는 이 제휴를 통해 개발되는 CAR 약물들에 대한 전 세계적인 권리를 보유하고 있다.
펜실베이나아대학 페럴만 의대 세포면역요법센터 책임자 칼 준 박사는 “지난 5년 사이에 맞춤형 암 치료를 위해 세포공학을 개발하고 적용하는데 있어 막대한 진전이 이뤄졌다”며 “임상시험에서 관찰된 결과에 따르면 이 치료법은 표준치료제에 반응하지 않는 혈액암 환자에 대한 치료 면에서 새로운 패러다임이 될 잠재성이 있다”고 설명했다.
노바티스의 신청서에는 최초의 글로벌 CAR-T 세포 임상시험인 ELIANA 연구 결과가 포함돼 있다. 임상 2상 시험에서는 CAR-T 세포를 주입받은 50명의 환자 중 82%의 환자들이 3개월째에 완전관해 또는 혈구회복이 이뤄지지 않은 완전 관해에 도달한 것으로 확인됐다. 이 연구결과는 작년 12월에 미국혈액학회 연례회의에서 공개된 바 있다.
임상시험에서 중증 부작용으로는 사이토카인 방출 증후군과 신경학적 및 정신학적 이상반응이 보고됐다.
노바티스에 의하면 급성 림프구성 백혈병은 15세 이하의 소아에서 진단되는 암 중 약 25%를 차지하고 있는 것으로 추산된다.
현재 재발성 및 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 치료대안은 제한적인 실정이며 병이 재발하거나 관해 도달에 실패한 환자의 경우 생존율이 16~30%에 불과하다.
FDA에 의해 우선검토 대상으로 지정된 의약품은 검토기간이 10개월에서 6개월로 단축된다. CTL019는 이전에 이 질환에 대한 획기적 치료제로도 지정된 바 있다.
노바티스는 올해 안에 CTL019를 재발성 및 불응성 성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 위한 치료제로도 신청할 계획이다.
