미국 미시간주 앤아버 소재의 지질관리 분야 전문회사인 에스페리온 테라퓨틱스(Esperion Therapeutics)는 LDL 콜레스테롤 저하제로 개발 중인 벰페도익산(bempedoic acid) 프로그램에 대해 미국 식품의약국이 승인을 뒷받침하기에 적절하다는 의견을 전했다고 밝혔다.
이번 소식이 전해진 뒤 에스페리온의 주가는 70% 이상 급등했다.
에스페리온은 임상 3상 프로그램이 성공적으로 완료될 경우 2019년 상반기에 벰페도익산에 관한 신약승인신청서를 제출할 계획이다. 이 약물은 심혈관질환 위험이 높은 죽상경화성 심혈관질환 또는 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 등 고콜레스테롤혈증 환자를 위해 최대내성 용량의 스타틴 치료와 병행하는 보조요법제로 신청될 예정이다.
에스페리온의 팀 M. 메일벤 최고경영자는 “에스페리온의 LDL-C 저하제 개발 프로그램에 대한 명확한 계획이 수립돼 매우 기쁘다”며 “자사의 숙련된 지질관리팀은 규제당국, 주요 자문업체들과 이러한 고무적인 결과를 내놓기 위해 밀접히 협력해왔다”고 밝혔다.
또한 “벰페도익산이 LDL-C 저하가 추가적으로 필요한 고콜레스테롤혈증 환자들에게 비용효과적이며 보완적이고 편리한 경구 치료대안을 제공할 잠재성이 있다고 믿고 있다”고 강조하며 “현재 진행 중인 임상 3상 프로그램을 완료하는데 집중할 것”이라고 말했다. 장기 안전성 및 내약성 연구의 주요 결과는 2018년 2분기, 진행 중인 임상 3상 효능 연구의 주요 결과는 2018년 중반기에 나올 예정이다.
에스페리온은 스타틴 불내성 심혈관질환 환자 등을 대상으로 진행되고 있는 심혈관 임상시험에 대해서도 FDA와 논의했다. 이 임상시험에서 스타틴 불내성은 2개 이상의 스타틴에 내성이 없는 경우로 정의됐다. 이 연구에는 시판 중인 각각의 스타틴 약물을 최저용량 이하로 투여했을 때만 내약성을 보인 환자들도 포함됐다.
회사 측은 벰페도익산을 심혈관질환 위험 감소 용도로 승인받기 위한 승인신청서를 2022년 정도에 제출할 수 있을 것으로 예상하고 있다고 덧붙였다.
하루 1회 경구 복용하는 ATP 시트르산 분해효소(ATP citrate lyase, ACL) 억제제 계열의 벰페도익산은 LDL 수용체를 상향조절해 LDL-C 수치를 낮추고 콜레스테롤 생합성을 감소시키는 것으로 나타났으며 근육관련 부작용 발생을 줄일 가능성도 있는 것으로 확인됐다.
앞서 완료된 임상 1상, 2상 시험에서는 800명 이상의 환자들이 벰페도익산으로 치료를 받았다. 벰페도익산은 단독요법으로 사용했을 때 LDL-C를 최대 30%, 에제티미브와 병용했을 때 약 50% 감소시키며 스타틴 치료와 병행했을 때 추가적으로 20%가량 더 감소시킬 수 있는 것으로 관찰됐다.
