PTC 테라퓨틱스는 마라톤 테라퓨틱스(Marathon Pharmaceuticals)와 자산인수계약을 체결해 엠플라자(Emflaza, 데플라자코트)에 관한 모든 권리를 매입하기로 합의했다고 발표했다.
엠플라자는 미국에서 유전자 변이에 관계없이 5세 이상의 뒤시엔느 근위축증(Duchenne muscular dystrophy) 환자를 대상으로 승인된 최초의 치료제다. 희귀하고 치명적인 유전질환인 DMD는 점진적인 근육약화를 야기해 심장 및 호흡기 부전으로 인한 조기 사망을 유발할 수 있다.
PTC 테라퓨틱스 측은 엠플라자가 치료대안이 제한적이거나 없는 희귀질환 환자들에게 치료제를 제공한다는 회사의 임무에 부합한다고 밝혔다.
PTC 테라퓨틱스의 스튜어트 W. 펠츠 최고경영자는 “뒤시엔느 커뮤니티를 위해 거의 20여 년간 일 해온 기업으로서 미국 환자들에게 매우 중요한 치료제를 제공할 수 있게 된 것은 큰 의미가 있다”며 “엠플라자가 질병 진행을 지연시키는 것으로 나타난 질환조절제라고 믿고 있다”고 밝혔다.
DMD 치료 가이드라인에서는 스테로이드약물을 표준치료법의 기본적인 요소로 권고하고 있다. 코르티코스테로이드 계열 약물인 엠플라자는 근기능을 유지하는데 있어 중요한 염증감소효과가 있으며 질병 진행을 지연시키는 것으로 알려졌다.
마라톤 파마슈티컬스의 제프 아로닌 사장은 “회사의 목표는 엠플라자가 충분히 연구, 이해되고 필요한 환자들이 이용할 수 있게 하는 것”이었으며 “이번 거래는 이를 위한 최선의 방법”이라고 말했다. 또 “PTC는 뒤시엔느 커뮤니티에게 잘 알려져 있으며 공유하고 있는 목표를 달성할 수 있는 이상적인 위치에 있다”고 덧붙였다.
자산인수계약 조건에 따라 마라톤은 7500만 달러의 현금과 6500만 달러 상당의 PTC 보통주 등 약 1억4000만 달러의 계약금을 받을 예정이다. 또한 2018년부터 발생하는 엠플라자 순매출 중 20%대의 금액을 받을 수 있는 자격을 가지며 5000만 달러의 매출관련 성과금을 받을 수 있다.
거래절차는 관련 규정 및 조건 승인에 따라 오는 2분기 안에 완료될 것이라고 예상되고 있다.
본래 미국 내 DMD 환자들은 데플라자코트를 해외에서 구매해 이용해 왔지만 FDA가 정식 승인함에 따라 더 이상 그렇게 할 수 없게 됐다. 하지만 승인 이후 마라톤이 엠플라자 1년 치료비용에 8만9000달러라는 매우 높은 가격을 책정함에 따라 논란이 제기됐다.
로이터통신의 보도에 따르면 스튜어트 펠츠 CEO는 “엠플라자의 현재 가격을 다시 검토하고 있다”며 변화가 필요하다고 생각하지만 아직 확정된 것은 없다고 말했다.
