미국 플로리다주 코럴 게이블스 소재의 바이오제약기업인 카탈리스트 파마슈티컬스(Catalyst Pharmaceuticals)는 항-MuSK 항체를 가진 중증근무력증 환자(MuSK-MG)를 위한 치료제로 퍼댑스(Firdapse, amifampridine phosphate)를 평가한 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
현재 미 FDA에 의해 승인된 치료제가 없는 신경근질환인 중증근무력증을 앓는 환자 중 항-MuSK 항체를 가진 사람은 매우 드문 것으로 알려져 있다.
시험 결과 환자 7명의 QMG(Quantitative Myasthenia Gravis) 점수와 MG-ADL(Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) 점수가 통계적으로, 임상적으로 유의하게 변화한 것으로 나타나 공동 일차 평가변수가 충족됐다.
이외에 다수의 이차 효능 평가변수에 대한 결과도 통계적 유의성에 도달했다. 아미팜프리딘 인산염의 내약성은 우수한 것으로 확인됐다.
이 임상시험은 이탈리아 밀란에 있는 항-MuSK 항체 보유 중증근무력증 환자를 위한 진료센터인 카를로 베스타 신경학연구재단의 신경면역학·신경근질환부문 책임자 레나토 만테가자 박사가 이끈 연구진에 의해 실시됐다.
무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 교차연구로 설계됐으며 카탈리스트는 연구자금과 시험약물, 위약을 제공했다.
만테가자 박사는 “항체 양성 MuSK-MG 환자의 증상완화를 위해 아미팜프리딘 인산염을 평가한 이 전향적 연구는 이 약물이 중요한 치료대안이 될 수 있다는 것을 증명하는데 있어 통계적으로 유의미했다”고 설명했다.
또한 “더 중요한 점은 광범위한 임상적 유익성이 나타났다는 점”이라며 MuSK-MG 환자들은 현재의 치료제들만으로는 불충분한 경우가 종종 있으며 보행, 의사소통, 연하(嚥下), 호흡 면에서 어려움을 겪는 중증 합병증에 직면해 입원하게 될 수 있는데 아미팜프리딘 인산염은 효과적인 치료대안이 될 가능성이 있다고 말했다.
카탈리스트의 최고경영자인 패트릭 J. 맥크내니는 “앞으로 수개월 동안 이 자료를 통해 MuSK-MG 프로그램을 신속하게 진행할 수 있을 것”이라며 “주요 임상개발 계획에 대해 외부전문가, 규제당국과 논의할 예정”이라고 밝혔다.
카탈리스트 최고의료책임자인 게리 인제니토 박사는 “이 임상시험에서 관찰된 유의한 임상적 효과가 다기관 임상시험에서도 나타날 경우 MuSK-MG에 대한 일차 표준치료제로 승인될 수 있을 것”이라며 “이 결과를 토대로 미국 FDA와 주요 임상시험 계획에 대해 논의할 것”이라고 덧붙였다.
연구결과는 오는 5월에 뉴욕에서 열리는 중증근무력증 및 관련 질환 국제 컨퍼런스에서 발표될 예정이다.
이번 소식이 전해진 뒤 카탈리스트의 주가는 20% 이상 급등했다.
