벨기에 기반의 동종이계 줄기세포 플랫폼을 활용한 치료제 전문 바이오제약기업인 타이제닉스(TiGenix)는 주요 제품 후보물질인 Cx601을 크론병 환자의 복잡형 항문주위누공 치료제로 평가한 ADMIRE-CD 연구의 104주 분석 자료에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
ADMIRE-CD는 Cx601 단일 투여의 효능과 안전성을 확인하기 위해 실시된 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상 3상 연구다.
212명의 환자들이 무작위배정된 가운데 Cx601 투여군 중 23명과 위약군 중 14명이 52주부터 104주까지 장기적인 연장 연구를 완료했다. 연장 연구는 이 약물의 장기 안전성 및 내약성을 확인하기 위해 실시됐다.
분석 결과 24주째와 52주째에 관찰된 임상적 관해율과 차이는 104주째에도 유지되는 것으로 나타났다. Cx601의 내약성도 유지됐으며 Cx601과 위약의 안전성 프로파일은 비슷한 것으로 관찰됐다. 2년 동안의 추적관찰 기간 동안 새로 발견된 안전성 문제는 없었다.
타이제닉스의 마리 폴 리처드 최고경영자는 “이 자료는 ADMIRE-CD 연구에서 나온 최종적인 결과”라며 “104주 동안 치료를 받은 환자들에 대한 자료는 이 치료하기 어려운 유형의 환자들에 대한 Cx601의 가치를 입증한다”고 강조했다.
또 이 자료는 “Cx601의 안전성과 내약성을 증명하는 것일 뿐만 아니라 투여 후 2년 동안 임상적 관해가 유지된다는 것을 보여준다”고 덧붙였다.
Cx601은 항생제, 면역억제제, 항-TNF 제제 등 최소 1가지 이상의 전통적인 또는 생물학적 치료제에 반응이 불충분했던 크론병 환자의 복잡형 항문주위누공에 대한 치료제로 개발되고 있는 약물이다.
타이제닉스는 작년에 다케다와 라이선싱계약을 체결했으며 다케다는 미국 외 국가에서 크론병 누공에 대해 Cx601을 개발 및 상업화할 수 있는 독점적인 권리를 갖고 있다.
최근에 미국 식품의약국은 미국 내 Cx601의 임상 3상 시험에 대한 프로토콜 변경을 허용해 타이제닉스가 52주의 연구자료 대신 24주 연구자료를 토대로 생물학적제제 허가신청서를 제출할 수 있게 했다.
또한 등록해야 할 환자 수는 줄이고 더 다양한 환자들을 대상으로 평가를 실시하도록 연구 계획이 수정됐다. 이러한 변경사항에 따라 새로 진행되는 임상시험은 유럽에서 진행된 ADMIRE-CD와 연구 설계가 좀 더 비슷해졌다.
미국 내 임상시험은 다음 분기에 실시될 예정이다. 타이제닉스는 미국 승인신청 절차를 가속화할 수 있는 추가적인 방법을 알아볼 것이라고 밝혔다.
