프랑스 기반의 제약회사 세르비에(Servier)와 화이자, 셀렉티스(Cellectis)는 미국 식품의약국이 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 치료제인 동종이계, 유전자편집 세포치료제 후보물질 UCART19의 임상 개발을 위한 임상시험계획을 승인했다고 발표했다.
2015년에 셀렉티스로부터 UCART19에 대한 독점적인 권리를 획득한 세르비에는 임상 1상 CALM 연구를 후원하고 있다. 현재 세르비에와 화이자는 이 약물을 공동으로 개발 중이다.
CALM 연구는 작년 8월에 영국에서 시작됐다. CALM은 재발성 또는 불응성 CD19-양성 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자를 대상으로 UCART19의 안전성, 내약성, 항백혈병 활성을 평가하도록 설계된 개방표지, 용량증가시험이다.
동종이계 UCART19 후보물질과 CALM 프로토콜은 작년 12월에 미국국립보건원의 재조합 DNA 자문위원회 회의에서 검토됐으며 세르비에는 지난 2월 1일에 화이자의 도움을 받아 임상시험승인신청서를 제출했다. 이번 승인에 따라 CALM 연구는 미국 MD 앤더슨 암센터를 포함한 미국 내 의료센터들에서도 실시되도록 확대될 예정이다.
세르비에 항암제임상개발 책임자 패트릭 테라세 박사는 “동종이계 CAR-T 치료 같은 혁신적인 접근법에 대해 세르비에의 첫 임상시험계획 승인이 이뤄져 매우 기쁘다”고 밝혔다. 또 “B세포 급성 림프구성 백혈병은 파괴적인 질환이며 이 연구는 이 환자들에 대한 새로운 면역항암 접근법의 효능 및 안전성 프로파일을 분석하는데 있어 핵심적인 역할을 할 것”이라고 설명했다.
화이자 CAR T 연구부문 바바라 사수 부사장은 “화이자는 급성 림프구성 백혈병과 다른 B세포 악성종양을 치료하는데 있어 이 CAR T 접근법의 잠재성에 흥분하고 있다”고 하며 “미국에서 이 접근법을 연구할 수 있는 기회에 기대를 갖고 있다”고 덧붙였다.
회사 측에 따르면 UCART19는 동종이계, 동결, 기성 T세포 기반 의료제품을 제공해 기존 자가조직 접근법의 한계를 극복할 잠재성이 있다고 한다.
세르비에와 화이자는 이 항암 면역치료제의 공동 임상 개발 프로그램에 대한 제휴를 맺었다. 화이자는 미국에서 UCART19를 독점적으로 개발 및 상업화할 수 있는 권리를 갖고 있으며 세르비에는 다른 모든 국가들에서 독점적인 권리를 갖고 있다.
