미국 기반의 바이오제약기업 셀진 코퍼레이션과 아지오스 파마슈티컬스(Agios Pharmaceuticals)는 IDH2(isocitrate dehydrogenase 2) 변이를 보유한 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 치료제인 에나시데닙(enasidenib)에 관한 신약승인신청서가 미국 식품의약국에 의해 접수됐다고 발표했다.
이 신약승인신청서는 우선검토 대상으로 지정됐으며 이에 따라 처방의약품사용자비용부담법(PDUFA) 발효일이 올해 8월 30일로 정해졌다. 셀진은 작년 12월 말에 신약승인신청서 제출을 완료했다.
셀진 혈액·종양부문 마이클 펠 사장은 “재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들의 미충족 수요를 고려해서 신속하게 신청을 진행해 주요 임상시험에서 첫 환자가 에나시데닙을 투여 받은 지 단 3년 만에 신약승인신청서를 제출했다”고 밝히며 “에나시데닙 신청 접수는 이 파괴적인 질환을 앓고 있는 환자들을 위해 분자 표적치료제의 새 시대를 여는데 있어 중요한 이정표”라고 강조했다.
에나시데닙은 IDH2 돌연변이체에 대한 계열 최초의 경구용 표적 억제제다. 이번 승인신청은 IDH2 변이 진행성 혈액학적 악성종양 환자를 대상으로 실시된 단일군 임상 1/2상 연구인 AG221-C-001의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자에 대한 초기 연구 자료는 2015년에 미국혈액학회 연례회의에서 발표된 바 있다.
아지오스의 데이비드 쉘카인 최고경영자는 “분자 프로파일링 도입과 에나시데닙 같은 새로운 표적치료제들의 이용가능성이 급성 골수성 백혈병 환자들에게 상당한 영향을 미치길 기대한다”고 덧붙였다.
한편 애보트는 중합효소 연쇄 반응(PCR) 분자진단기구 Abbott m2000 RealTime System을 IDH2 검사 용도로 승인받기 위해 시판 전 허가 신청서를 제출했다. IDH2 변이는 급성 골수성 백혈병 환자 중 약 8%~19%에서 발생한다.
현재 셀진은 IDH2 변이 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 에나시데닙과 전통적인 치료제를 비교하기 위해 임상 3상 IDHENTIFY 시험을 진행 중이다.
셀진과 아지오스는 2010년에 에나시데닙의 개발 및 상업화 권리에 관한 제휴계약을 체결했다.
