미국 기반의 바이오제약업체 렉시콘 파마슈티컬스(Lexicon Pharmaceuticals)는 미국 식품의약국이 저멜로(Xermelo, 텔로트리스탯 에틸) 250mg을 소마토스타틴 유사체(SSA) 치료로 조절되지 않은 성인 환자를 대상으로 SSA 치료와 병용하는 최초의 경구용 카르시노이드 증후군 설사 치료제로 승인했다고 발표했다.
카르시노이드 증후군은 전이성 신경내분비종양 환자들에게 영향을 미치는 희귀한 쇠약성 질환이다. 이 질환은 환자의 활동성을 떨어뜨리고 계획적인 삶을 어렵게 만드는 설사를 유발하는 것이 특징이며 이외에도 안면홍조, 복통, 피로, 심장판막손상 등을 야기할 수 있다.
렉시콘은 저멜로가 전이성 신경내분비종양 내 세로토닌 과잉생산을 표적으로 삼는 약물이며 카르시노이드 증후군 설사에 시달리고 있는 환자들에게 새 치료대안을 제공한다고 설명했다.
렉시콘의 로넬 코츠 최고경영자는 “이번 승인은 지금까지 선택할 수 있는 대안이 제한적이었던 SSA 치료로 조절되지 않는 암 환자들을 위한 카르시노이드 증후군 설사 치료 패러다임의 전환을 의미한다”고 말했다.
또한 “이 획기적인 희귀의약품을 발굴하고 개발한 것을 자랑스럽게 여기고 있으며 중증 설사 발생률을 줄여 좀 더 일상적인 생활을 지낼 수 있길 바라고 있던 환자들에게 새 치료제를 제공할 수 있게 된 것은 영광스러운 일”이라고 강조했다.
TELESTAR 임상시험을 진행한 다나 파버 암 연구소의 신경내분비·카르시노이드 종양 프로그램 책임자 매튜 H. 쿨케 박사는 “종양 세로토닌 생산 억제는 이 질환을 앓는 환자들에 대한 새로운 접근법”이며 “임상시험에서 저멜로는 환자를 쇠약하게 만드는 카르시노이드 증후군 설사로 인한 영향을 감소시킬 수 있으며 긍정적인 효능 및 안전성 프로파일을 보이는 것으로 나타났다”고 설명했다.
고분화 전이성 신경내분비종양 및 카르시노이드 증후군 설사를 앓고 있는 성인 환자 90명을 대상으로 실시된 이중맹검, 위약대조 연구에서 SSA와 저멜로로 치료받은 참가자 중 33%는 하루 장운동이 평균적으로 2번 감소했으며 이에 비해 SSA와 위약을 투여 받은 환자 중 이 같은 환자 비율은 4%인 것으로 나타났다.
렉시콘은 미국에서 저멜로를 출시 및 판매하기 위해 필요한 내부적인 역량과 기반시설을 갖추고 있다. 미국과 일본 이외에 유럽을 포함한 전 세계 국가들에서는 입센과 이 약물에 관한 라이선스 및 제휴계약을 체결한 상태다.
저멜로의 경고 및 주의사항에는 중증 변비를 유발할 수 있다는 내용이 표기된다. 이에 따라 변비의 징후 및 증상과 복통 악화 여부를 감시해야 하며 중증 변비 또는 중증의 지속적인 복통, 복통 악화가 발생할 경우 치료를 중단해야 한다.
가장 흔한 부작용으로는 구역, 두통, GGT 수치 증가, 우울증, 말초부종, 고창, 식욕감소, 발열 등이 보고됐다.
