희귀질환 치료제 시장의 선도기업인 샤이어는 뉴잉글랜드의학저널을 통해 라나델루맙(lanadelumab)의 임상 1b상 시험에서 나온 결과를 공개했다.
라나델루맙은 혈장 칼리크레인(plasma kallikrein)과 선택적으로 결합 및 억제하는 피하 투여용 인간 단클론항체이며 유전성 혈관부종 환자의 혈관부종발작을 예방하기 위한 약물로 평가되고 있다. 유전성 혈관부종은 주로 사지, 장관, 기도 등의 신체 부위에서 국소적인 부종이 발생하는 희귀한 유전질환이다.
2015년에 미국 알레르기·천식·면역학회 연례 회의에서 주요 결과가 발표된 적이 있는 이 임상 1b상 시험은 37명의 환자들이 등록된 다기관, 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 복합용량상승 연구다. 환자들은 14일 간격으로 라나델루맙 또는 위약을 2회 투여 받았으며 투여 이후 120일 동안 관찰됐다.
미국 매사추세츠종합병원의 부교수 알리나 바네르지 박사는 “이 임상 1b상 연구에서 중증 이상사건이나 부작용으로 인한 치료 중단 사건은 관찰되지 않았다”며 “등록 전 3개월 이내에 최소 2번의 발작을 경험했던 환자들에 대한 효능 분석 결과에 따르면 라나델루맙 300mg 또는 라나델루맙 400mg을 14일 간격으로 투여 받은 환자들은 위약군에 비해 발작 발생률이 각각 100%와 88% 감소한 것으로 나타났다”고 설명했다.
또한 연구기간 동안 “라나델루맙 300mg 투여군에서는 모든 환자들이 발작을 경험하지 않았으며 400mg 투여군에서는 82%의 환자들, 위약군에서는 27%의 환자들이 발작을 경험하지 않았다”고 밝혔다.
뉴욕 마운트 시나이 병원 부교수 파올라 부세 박사는 전체 연구 결과가 고무적이지만 “치료기간이 상대적으로 짧았으며 소수의 환자들을 대상으로만 평가됐기 때문에 현재 진행 중인 임상 3상 연구를 통해 재확인될 필요가 있다”고 덧붙였다.
샤이어 연구개발부문 대표 필립 J. 빅커스 박사는 “최근 유전성 혈관부종 관리 면에서 이뤄진 진전에도 불구하고 여전히 지속형 예방적 치료대안에 대한 수요가 남아있다”고 말했다.
현재 유전성 혈관부종에 대한 지속형 예방적 치료제로 라나델루맙의 안전성 및 효능을 평가하는 임상 3상 시험이 진행 중이다.
샤이어는 다이액스(Dyax)를 65억 달러에 인수하면서 이 후보약물에 대한 권리를 획득했다.
