일본의 다케다 제약과 벨기에 바이오제약회사 타이제닉스(TiGenix)는 신약 후보약물 Cx601을 52주 동안 평가한 임상 3상 ADMIRE-CD 시험의 분석결과를 발표했다.
Cx601은 치료대안이 제한적으로 알려진 크론병 합병증인 복잡형 항문주위 누공에 대한 동종 지방유래 줄기세포치료제다.
만성염증성질환인 크론병을 앓고 있는 환자 중 약 25%는 다른 장기로 이어지거나 몸 밖으로 이어지는 누공이 발생할 수 있다. 유럽 규제당국은 복잡형 항문주위 누공이 희귀하고 치료대안이 부족한 질환이라는 점을 고려해 Cx601을 희귀의약품으로 지정한 상태다.
Cx601은 유럽에서 작년 3월에 승인 신청됐으며 올해 상반기 안에 최종 승인여부가 결정될 것이라고 예상되고 있다.
ADMIRE-CD 연구 결과 Cx601과 지지요법을 받은 환자 중 임상적 및 방사선학적 복합 관해( combined remission)를 경험한 환자 비율은 56.3%인 것에 비해 위약과 지지요법을 받은 환자 중 복합 관해를 경험한 환자 비율은 38.6%인 것으로 관찰됐다. 치료 52주째 임상적 관해율은 각각 59.2%와 41.6%로 나타났다.
또한 24주째 관해를 보인 환자 중 52주까지 재발을 경험하지 않은 것으로 확인된 환자 비율은 Cx601 치료군이 75.0%, 위약군이 55.9%인 것으로 분석됐다. 치료 관련 이상사례 발생률과 치료 중단율은 두 그룹이 비슷한 수준인 것으로 확인됐다.
이 연구 자료는 제12회 유럽크론병·대장염학회에서 공개됐다.
다케다 소화기질환치료부문 대표 아시트 파리크 박사는 “크론병 항문주위 누공은 현재 이용가능한 치료제들로 치료하기 어려운 편이며 통증, 종창, 감염, 실금을 유발할 수 있다”고 설명하며 “기존의 치료제들은 한계가 있고 합병증과 연관이 있으며 실패율이 높기 때문에 Cx601이 환자들에게 새 치료대안이 될 수 있다”고 강조했다.
타이제닉스의 최고의료책임자인 마리 폴 리처드 박사는 “이러한 자료는 Cx601 단독 투여요법의 효능과 안전성이 1년의 추적관찰기간 동안 유지된다는 점을 보여준다”고 밝혔다. 또 ADMIRE-CD 연구에서는 임상적 평가와 방사선학적 평가가 모두 이뤄지는 복합 관해가 사용돼 임상적 평가만 실시하는 것보다 좀 더 엄격한 기준이 적용됐다고 덧붙였다.
다케다는 ADMIRE-CD의 24주 분석결과가 발표된 이후 미국 외 국가에서 크론병 관련 복잡성 항문주위 누공에 대한 Cx601의 개발 및 상업화를 위해 2500만 유로의 계약금과 3억5500만 유로의 단계별 지급금을 지불하기로 약속하고 독점적 권리를 획득했다.
타이제닉스는 올해 안에 미국 승인을 위한 임상 3상 시험을 시작할 계획이다.
