미국에서 지난주에 승인된 마라톤 파마슈티컬스(Marathon Pharmaceutical)의 뒤센 근이영양증(Duchenne muscular dystrophy) 약물이 출시되기도 전에 가격 부풀리기 논란에 휘말렸다.
마라톤은 환자들이 해외에서 구매했을 때 1년 구매비용이 1000달러인 의약품에 왜 8만9000달러라는 가격이 정해졌냐는 의문이 제기된 이후 의약품 출시계획을 중지하기로 결정했다.
환자옹호단체인 큐어 뒤센(Cure Duchenne)의 웹사이트에 개제된 발표에 따르면 마라톤의 제프리 아로닌 최고경영자는 가격책정 및 보험급여와 관련된 세부사항이 환자나 보호자들에게 미칠 영향에 대한 우려 때문에 엠플라자(Emflaza) 출시를 중지한다고 설명했다.
마라톤은 현재 약물을 무료로 투여 받고 있는 800여명의 환자들에 대한 동정적 사용 프로그램을 유지할 예정이며 현재 해외에서 같은 성분의 약을 수입해 이용하고 있는 환자들이 계속 수입할 수 있게 할 것이라고 밝혔다.
엠플라자의 주성분 데프라자코트(deflazacort)는 DMD 환자들이 흔하게 이용하고 있는 스테로이드 계열의 약물이지만 미국에서는 승인되지 않았었기 때문에 미국 환자들은 해외에서 수입해서 사용해왔다. 그러다 지난주에 미국에서 최초로 데프라자코트가 승인됐기 때문에 이론적으로는 이러한 방법이 금지돼야 한다.
이번 주에 미국 버몬트주 버니 샌더스 상원의원과 메릴랜드주 엘라이자 커밍스 하원의원은 마라톤에게 이러한 가격이 정당하다는 것을 뒷받침하는 자료를 제출하라고 요구했다.
미국 국회의원들은 아로닌 CEO에게 전달한 서한을 통해 이 약물이 수십 년 전부터 존재했었기 때문에 마라톤이 완전히 개발한 것이 아니라는 점을 지적했다.
마라톤은 이미 완료된 임상시험 2건에 대한 권리를 매입했으며 이후 약물 독성 등을 평가하기 위한 임상시험들을 실시했다.
마라톤 측은 회사가 실시한 임상시험들이 적절한 용량과 부작용 위험, 약물 간 상호작용 등을 확인했다는 점에서 가치가 있으며 이를 통해 의사들이 자신감 있게 약물을 처방할 수 있을 것이라고 강조했다.
마라톤은 별도의 발표를 통해 “FDA가 승인한 의약품의 가치에 대해 논의할 수 있는 기회에 감사하다”며 공통된 목표는 이 약물을 필요로 하는 모든 환자들이 이용할 수 있게 하는 것이라고 밝혔다.
미국 식품의약국은 희귀의약품 프로그램 하에 엠플라자를 승인했다. 이에 따라 엠플리자는 미국 시장에서 7년의 시장 독점성을 부여받는다.
샌더스와 커밍스 의원은 마라톤이 앞으로 수년 동안 데프라자코트를 독점하면서 다른 국가에서 이미 제네릭으로 이용할 수 있는 약물들이 미국 시장에 진입하는 것을 막을 것이라고 덧붙였다.
