미국 머크앤컴퍼니(미국·캐나다 외 MSD)는 개발 중인 알츠하이머병 치료제의 후기 단계 임상시험에서 효능이 입증될 가능성이 낮다고 보여 연구를 중단할 것이라고 발표했다.
MSD는 베루베세스타트(verubecestat)를 경증 및 중증 알츠하이머병 환자를 위한 치료제로 시험했지만 독립적인 자료모니터링위원회는 긍정적인 임상적 효과를 발견할 수 있는 기회가 사실상 없다며 임상시험 중단을 권고했다.
베루베세스타트는 알츠하이머병 환자의 뇌 내 플라크로 바뀌는 독성 아밀로이드 단백질 형성과 관련된 효소를 표적으로 삼는 BACE1 억제제 계열의 후보약물이다.
현재 일라이 릴리, 바이오젠, 노바티스와 암젠 등이 BACE 억제 기전을 이용한 알츠하이머 치료제에 기대를 걸고 있다.
릴리는 MSD의 약물과 다른 방식으로 베타 아밀로이드를 표적으로 하는 후보약물 솔라네주맙(solanezumab)과 관련해 다수의 실패를 경험했다. 가장 최근에는 이 약물이 경증 증상 환자들의 지능 감퇴를 지연시키지 못하는 것으로 나타났다고 발표한 바 있다.
연구자들은 알츠하이머병 증상이 강력해지면 현재의 접근법이 효과가 없는 것으로 추정됨에 따라 병을 조기에 공격하는 치료법 개발에 더욱 집중하고 있다.
MSD는 매우 초기인 전구 증상의 알츠하이머병 환자를 대상으로 진행되는 또 다른 베루베세스타트 임상시험은 계속 진행될 예정이며 2019년 2월에 결과가 나올 것이라고 밝혔다.
전구 증상의 알츠하이머병 환자는 기억력 문제가 있기는 하지만 일상생활 수행능력은 비교적 정상적이다.
이중맹검 임상시험에서는 예기치 않은 안전성 문제를 감시하기 위해 독립적인 자료모니터링위원회가 운영된다. 위원회는 연구가 실패할 가능성이 높거나 약물 효능이 우수해 위약군이나 다른 표준치료군 모두 치료제를 투여 받아야 한다고 판단될 때 연구 중단을 권고했다.
