미국 시애틀 기반의 제약기업인 CTI 바이오파마는 미국 식품의약국이 파크리티닙(pacritinib)에 관한 임상시험 신청 하에 실시된 모든 연구들에 대한 임상중단 조치를 해제했다고 발표했다.
미국 FDA는 작년 2월에 PERSIST-2 임상시험에서 나온 중간 분석 자료를 검토한 이후 안전성 문제를 이유로 관련 임상시험들을 완전히 중단시킨 바 있다. 이 임상시험에서는 두개내출혈, 심부전, 심장마비로 인한 사망사건이 보고됐다.
이러한 전체 임상중단 조치에 따라 관련된 모든 임상시험에서 새로운 환자 모집이 중단되고 기존에 등록된 환자들에 대한 투여도 즉시 중단됐다. 당시 CTI 바이오파마는 신약승인신청을 철회하며 자료 분석이 완료될 때까지 연기했었다.
이후 CTI 바이오는 PERSIST-1, 2 임상시험에 관한 최종 보고서와 FDA가 요청했던 용량분석 임상시험 프로토콜에 관한 내용이 포함된 자료들을 제출했다.
CTI 바이오는 새로 실시할 PAC203 연구에서는 약물의 안전성, 용량과 효과의 반응관계를 평가하기 위해 이전에 룩소리티닙(ruxolitinib, 자카비)으로 치료에 실패한 경험이 있는 일차성 골수섬유증 환자가 105명 정도 등록될 예정이라고 설명했다.
이 임상시험에서는 하루 1회 파크리티닙 100mg을 복용하는 용법과 하루 2회 100mg을 복용하는 용법, 하루 2회 200mg을 복용하는 용법이 시험된다.
이전에 PERSIST-2 연구에서는 하루 2회 200mg 용법이 평가됐다. CTI 바이오는 올해 2분기 안에 임상시험을 시작할 수 있을 것이라고 밝혔다.
리처드 러브 최고경영자는 “파크리티닙이 현재 승인돼 있는 JAK1/JAK2 억제제로 치료를 받을 수 없거나 치료효과가 불충분했던 골수섬유증 환자들의 수요를 충족시킬 수 있을 것이라고 확신하고 있다”고 말했다.
파크리티닙은 JAK2, FLT3, IRAK1, CSF1R에 특화된 경구용 키나아제 억제제다. JAK는 정상적인 혈액세포 성장 및 발달, 염증성 사이토카인 발현, 면역 반응과 관련된 신호전달경로에서 중요한 역할을 담당하는 효소다. 이러한 키나아제에서의 돌연변이들은 다양한 혈액암의 발생과 직접적으로 연관이 있다.
파크리티닙은 골수섬유증 외에 급성 골수성 백혈병, 골수이형성증후군, 만성 골수단구성 백혈병, 만성 림프구성 백혈병 같은 질환에도 효과가 있을 것이라고 추정되고 있다.
