포톨라 파마슈티컬스(Portola Pharmaceuticals)는 미국 FDA가 1일 1회 복용하는 경구용 Xa인자 억제제 계열 항응고제 베트릭사반(betrixaban)에 관한 신약승인신청서를 접수하고 우선검토 대상으로 지정했다고 발표했다.
베트릭사반은 정맥혈전색전증(VTE)에 대한 위험요인이 있는 급성 질환 환자의 장기적인 정맥혈전색전증 예방요법을 위한 의약품으로 신청됐다. 미국 FDA에 의해 우선검토 대상으로 지정된 치료제는 검토기간이 10개월에서 6개월로 단축된다.
이번 승인신청 접수는 FDA가 베트릭사반에 대한 실질적인 검토를 진행하기에 충분한 자료가 갖춰졌다는 것을 의미한다. 처방의약품사용자비용부담법(PDUFA) 발효일은 내년 6월 24일로 정해졌다.
또한 포톨라는 유럽의약품청도 베트릭사반에 관한 시판허가신청서를 접수했다고 밝혔다. 유럽의약품청의 약물사용자문위원회는 보통 210일 동안 검토를 진행한다.
포톨라의 빌 리스 최고경영자는 “베트릭사반 승인신청서 접수를 통한 FDA, EMA와의 협력을 기대하고 있다”고 말하며 “베트릭사반은 고위험 급성 질환 환자의 장기적인 병원 내 VTE 예방요법을 위한 최초의 항응고제로 승인될 잠재성이 있다”고 강조했다.
이번 승인 신청에서 근거자료로 제출된 임상 3상 시험 결과는 전 세계 450곳 이상의 임상 장소에서 7513명의 환자를 대상으로 10+4일의 표준 치료기간 동안 진행된 주사형 에녹사파린(enoxaparin) 투여요법과 35~42일의 연장된 기간 동안 진행된 경구형 베트릭사반 항응고요법을 비교해 우수성을 평가한 APEX 연구에서 도출됐다.
APEX 연구의 전체 결과는 지난 5월에 열린 국제혈전지혈학회 연례회의에서 발표됐으며 뉴잉글랜드저널오브메디슨지 온라인판에도 게재됐다.
또한 입원한 급성 질환 환자에 대한 뇌졸중 위험 감소효과가 나타난 추가적인 분석결과는 지난 11월에 미국심장협회 회의에서 공개됐다.
앞서 지난 3월에는 베트릭사반의 임상 3상 시험에서 평가변수 충족에 실패한 것으로 분석됐었지만 이제는 상황이 완전히 달라졌다. 이번 소식에 따라 포톨라의 주가는 26%가량 상승했다.
