알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 신장 이식을 받은 성인 환자의 이식신 기능 지연 예방을 위한 치료제로 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)를 평가한 임상 2/3상 단계의 PROTECT 연구에서 목표 달성에 실패했다고 발표했다.
임상시험 자료에 따르면 일차 평가변수였던 이식신 기능 지연 발생 면에서 에쿨리주맙 치료군과 위약군 간에 통계적 유의성이 나타나지 않았다.
이식편 기능 지연은 이식된 장기가 이식 이후 즉시 정상적으로 기능하지 않는 중증 장기이식 합병증이며 이 연구에서는 이식 후 첫 7일 동안 투석이 필요했던 경우 이식신 기능 지연으로 분류됐다. 일차 평가변수 분석에는 사망률, 이식편 소실, 환자 추적 불가능 등이 포함됐다.
알렉시온의 총괄부사장이자 연구개발부문 대표 마틴 맥케이 박사는 “이식신 기능 지연 위험이 있는 환자를 위한 예방의약품에 대한 긴급한 수요와 이 중증 합병증의 발생과정에서 보체연쇄반응의 잠재적인 역할을 고려할 때 임상시험에서 1차 종료점 충족에 실패한 것이 실망스럽다”고 밝혔다.
또 “이러한 결과가 신장 이식 환자들에게 어떤 의미가 있는지 추가적으로 분석할 것”이며 “에쿨리주맙의 안전성은 지난 10여 년 동안 관찰된 안전성 프로파일과 일치했다”고 덧붙였다.
PROTECT 연구는 사망한 공여자로부터 신장 이식을 받았으며 이식신 기능 지연 위험이 있는 성인 환자 288명을 대상으로 실시된 무작위배정, 평행군, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상시험이다.
이식 후 7일째에 이식신 기능 지연 발생, 사망, 이식편 소실, 추적 불가능으로 확인된 환자 비율은 에쿨리주맙 투여군이 35.9%, 위약군이 41.7%로 나타났다. 치료 후 60일 동안 중증 이상사례 발생률은 위약군이 54.1%, 에쿨리주맙 투여군이 44.4%였다.
미국 FDA와 유럽의약품청은 솔리리스를 이식편 기능 지연에 대한 희귀의약품으로 지정했었다.
솔리리스는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 용혈을 감소시키기 위한 치료제로 처음 승인된 제품이다. 이후 솔리리스는 비정형 용혈성 요독 증후군 환자의 보체 매개성 혈전성 미세혈관병증을 억제하기 위한 치료제로도 승인됐다.
알렉시온은 지난 11월에 내부고발자가 회사의 비윤리적인 솔리리스 판매 관행을 고발함에 따라 분기 실적 발표 시기를 늦춘 상태다. 가장 최근에는 최고경영자와 최고재무책임자를 모두 해임하는 등 내부 분위기가 좋지 않은 상황이다.
