아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 자회사인 악시아 테라퓨틱스를 통해 임상 3상 COMPASS 연구에서 1차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다고 발표했다.
COMPASS는 희귀한 대사질환인 중증 고중성지방혈증 환자 113명을 대상으로 볼라네소르센(volanesorsen)을 평가한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조군 임상 3상 시험이다.
시험 결과 볼라네소르센으로 치료받은 환자들은 13주 이후 트리글리세라이드(중성지방) 수치가 평균 71.2%가량 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
이에 비해 위약군의 중성지방 수치는 평균 0.9% 감소했다. 볼라네소르센 치료 이후 평균 절대 감소수치는 869 mg/dl이었다. 치료효과는 26주의 치료기간이 끝날 때까지 지속적으로 관찰됐다.
또한 가족성 킬로미크론혈증 환자 7명에 대한 분석결과에 따르면 볼라네소르센으로 치료받은 환자들은 13주 이후 중성지방 수치가 73% 하락한 것으로 나타났으며 이에 비해 위약군은 중성지방 수치가 70% 높아졌다.
볼라네소르센 치료그룹에서 13주 이후 중성지방수치가 500mg/dl 이하인 환자 비율은 82%였으며 이에 비해 위약군은 14%였다. 가장 흔한 부작용으로는 경미한 주사부위반응이 보고됐다.
중증 부작용으로는 혈청병이 1건 보고됐지만 약물과는 관련이 없는 것으로 확인됐다.
몬트리올대학교 의학부 다니엘 고뎃 박사는 “현재 중성지방 수치가 극도로 높은 환자를 위한 치료대안은 불충분한 실정이기 때문에 환자들은 상당한 수준의 질병 발생 및 사망 위험을 떠안는다”며 “가족성 킬로미크론혈증 환자의 경우 중성지방수치가 정상수치의 10배에서 20배로 상승한다”고 설명했다.
또 이 환자들의 건강을 개선시키기 위해 필요한 상당한 수준의 중성지방 감소효과가 나타난 치료제는 볼라네소르센이 처음이라고 밝혔다.
아이오니스는 COMPASS 연구 자료를 토대로 볼라네소르센의 승인을 신청할 계획이다. 볼라네소르센은 아포지단백 C-III(ApoC-III)을 직접 표적으로 삼아 중성지방수치를 감소시키는 기전의 안티센스 의약품이며 가족성 킬로미크론혈증과 가족성 부분적 지방이영양증에 대한 치료제로 개발되고 있다.
악시아 테라퓨틱스의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “COMPASS 연구 성공은 내년에 미국, 유럽, 캐나다에서 볼라네소르센의 승인을 신청하는데 있어 중요한 이정표를 의미한다”고 말했다.
아이오니스는 차후에 자세한 연구결과를 공개하겠다고 덧붙였다.
