독일 기반의 R&D 중심 국제적 제약회사인 그뤼넨탈(Grünenthal)과 이탈리아 제약회사인 아비오젠 파마(Abiogen Pharma)는 미국 식품의약국이 네리드로닉산(neridronic acid)을 중증 희귀질환인 복합부위 통증 증후군(Complex Regional Pain Syndrome, CRPS)에 대한 획기적 치료제로 지정했다고 발표했다.
현재 이 질환에 대해 미국 FDA나 유럽의 EMA가 승인한 치료제는 없는 실정이기 때문에 이러한 미충족 의료수요에 대응할 수 있는 효과적인 치료대안에 대한 수요는 확실하게 존재한다. CRPS는 대개 부상 혹은 수술 이후 팔 다리에서 중증 통증이 지속되는 쇠약성 질환이며 환자들이 겪을 수 있는 가장 고통스러운 질환 중 하나로 알려져 있다.
이번 획기적 치료제 지정은 네리드로닉산이 CRPS-I로 인한 통증 및 증상을 유의하게 감소시키는 것으로 나타난 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상 2상 시험의 자료를 토대로 이뤄졌다. 미FDA는 신규화학물질(New chemical entity)인 네리드로닉산을 2013년 3월에 희귀의약품으로 지정했으며 작년 8월에는 패스트트랙 검토 대상으로 지정했다.
그뤼넨탈의 최고과학책임자인 클라우스-디터 랭그너 박사는 “FDA가 CRPS 환자를 위한 새로운 치료제에 대한 미충족 수요를 인식하고 네리드로닉산을 획기적 치료제로 지정한 것은 매우 고무적”이라며 “이 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 긴밀히 협력하고 있다”고 밝혔다.
그뤼넨탈의 가브리엘 베르치 CEO는 “그뤼넨탈은 통증이나 치료대안이 제한적인 희귀질환을 앓고 있는 환자들의 삶을 개선시키기 위해 노력하고 있다”고 말하며 “통증 분야의 선도기업으로서 통증이 수반되는 다양한 질환들을 앓는 환자들의 삶을 바꿀 수 있는 치료제를 중점적으로 개발하고 있다”고 설명했다.
또 “최근 타르 파마슈티컬스를 인수하면서 임상 3상 시험에서 CRPS에 대한 치료제로 평가되고 있는 경구 복용 가능한 졸레드로닉산(zoledronic acid)을 회사의 파이프라인에 추가했다”며 “CRPS에 대한 주요 후보약물인 졸레드로닉산과 네리드로닉산과 함께 그뤼넨탈의 유망한 약물 플랫폼이 성장 중”이라고 강조했다.
FDA의 획기적 치료제 지정은 초기 단계의 연구에서 임상적 유익성이 확인된 심각하거나 치명적인 질환에 대한 의약품의 개발 및 검토를 신속하게 진행하기 위한 제도다.
그뤼넨탈은 2013년에 노바팜 테라퓨틱스를 인수하면서 북미·남미 시장에서 이 약물을 개발 및 판매할 수 있는 권리를 획득했다. 네리드로닉산은 아비오젠이 발굴하고 개발했다.
