인터셉트 파마슈티컬스는 유럽 집행위원회가 오칼리바(Ocaliva, 오베티콜릭산)를 우르소데옥시콜산(UDCA)에 반응이 불충분했거나 내약성이 없는 성인 원발성담즙성담관염(PBC) 환자의 치료를 위한 UDCA와의 병용요법 및 단독요법으로 조건부 승인했다고 발표했다.
오칼리바는 간과 장 내에서 발현되며 담즙산, 염증, 섬유증, 대사경로에 대한 주요 조절물질로 알려진 파네소이드 X 수용체에 대한 선택적인 작용제다.
벨기에 루벤 대학병원의 프레데릭 네벤스 박사는 “오칼리바의 유럽 승인은 UDCA 단독요법으로 치료목표가 달성되지 않았거나 UDCA에 대한 내약성이 없는 원발성담즙성담관염 환자들에게 새 치료대안을 제공한다”고 말했다.
또 “많은 환자들은 UDCA의 이용가능성에도 불구하고 상당한 부작용 위험을 겪게 되며 이에 대한 치료대안은 없는 실정”이라며 “오칼리바는 이 환자들의 중요한 수요를 충족시키는데 도움이 될 것”이라고 설명했다.
인터셉트 국제사업부 리사 브라이트 사장은 “유럽에서 간부전 및 간 이상의 주된 원인인 원발성담즙성담관염에 대해 거의 20년 만에 첫 치료대안을 발매하게 돼 기쁘다”고 밝혔다.
또 “앞서 미국에서의 승인에 이은 이번 유럽 승인은 전 세계 환자들이 혁신적인 치료제에 접근할 수 있게 한다는 회사의 임무 면에서 큰 진전을 의미한다”고 강조하며 이러한 성공을 바탕으로 진행성 비-바이러스성 간질환 환자의 삶을 개선시킬 수 있는 대안을 계속 개발할 것이라고 덧붙였다.
인터셉트는 조건부 승인 절차에 따라 차후 오칼리바의 안전성과 효능을 분석한 시판 후 연구 결과를 추가로 제출해야 한다.
이번 시판허가는 ALP(알칼리성 인산가수 분해효소), 빌리루빈(bilirubin)에 대한 오칼리바의 효과를 평가한 무작위배정, 이중맹검, 위약대조 임상시험 3건에서 나온 자료를 토대로 이뤄졌다.
또한 ALP 및/혹은 빌리부린 수치 감소와 무이식(transplant-free) 생존율이 연관이 있다는 점이 확인된 임상 데이터베이스 2건도 근거로 삼았다.
임상 3상 POISE 연구에서는 오칼리바와 UDCA로 치료받은 환자 중 46%가 1차 종료점에 도달했으며 이에 비해 UDCA 단독요법을 받은 환자 중에는 10%가 1차 종료점에 도달한 것으로 나타났다.
또한 치료 12개월 째 ALP 수치가 15% 이상 감소한 비율은 병용요법군이 77%, UDCA 단독요법군이 29%로 나타났다. 가장 흔한 부작용으로는 가려움증, 피로 등이 보고됐다.
현재 인터셉트는 오칼리바를 비알코올성 지방간염에 대한 치료제로도 평가 중이다.
