호라이즌 파마는 액티뮨(Actimmune)을 승인된 의약품이 없는 희귀한 신경근육계 질환에 대한 치료제로 평가하기 위해 실시했던 후기 임상시험을 종료시키기로 결정했다고 발표하면서 주가가 18%가량 하락했다.
호라이즌은 프리드라이히 운동실조 환자를 대상으로 실시된 임상시험 결과 액티뮨이 질병 진행 면에서 위약보다 통계적으로 유의한 효과를 제공하지 못하는 것으로 나타났으며 연구 2차 목표도 달성되지 않았다고 설명했다. 호라이즌은 이러한 임상 실패에 따라 26주 연장연구와 장기적인 안전성 연구를 포함해 모든 프리드라이히 운동실조 개발 프로그램을 중단하기로 결정했다.
프리드라이히 운동실조는 대개 아동기에 나타나 신경계 손상을 유발하고 운동기능의 문제를 일으키는 난치성 유전질환이며 미국에서는 약 4000~6000명의 환자가 있는 것으로 추산되고 있다.
프리드라이히 운동실조에 대한 액티뮨 임상시험은 작년 6월에 시작된 이후 미국 내 전체 프리드라이히 운동실조 환자 중 약 90%의 환자들이 등록된 연구였다.
액티뮨은 이미 미국 FDA에 의해 희귀한 유전질환인 만성육아종증과 중증 악성 골화석증에 대한 치료제로 승인된 제품이며 현재 암에 대한 치료제로도 개발되고 있다. 올해 9월까지 액티뮨의 매출은 약 8050만 달러를 기록해 호라이즌의 순매출액 중 약 12%를 차지했다.
호라이즌은 희귀질환에 대한 치료제를 중점적으로 개발 중이며 2020년에는 희귀질환사업 매출이 회사의 순매출액 중 약 60%를 차지하게 될 것이라고 예상되고 있는 기업이다. 호라이즌은 이번 발표가 올해 조정 순매출액에는 영향을 미치지 않을 것이라고 덧붙였다.
티모시 월버트 최고경영자는 이번 결과가 실망스럽지만 향후 연구에 도움이 될 것이라고 말했다. 또한, 이번 임상 실패로 인해 회사의 인수합병전략에 변화가 있지는 않을 것이라고 밝혔다.
호라이즌은 최근 일련의 인수합병을 통해 사업을 강화 중이다. 지난 1월에는 통풍 치료제를 개발 중인 크레알타(Crealta)를 5억1000만 달러에 인수하는 절차를 완료했으며 9월에는 희귀 대사질환 치료제 프로시스비(Procysbi)와 낭성 섬유증 치료제 퀸세어(Quinsair)를 획득하기 위해 랩터 파마슈티컬을 약 8억 달러에 인수했다.
