미국 기반의 임상단계 생명공학사인 카이트 파마(Kite Pharma)는 항-CD19 CAR-T 치료제인 KTE-C19를 자가 조혈모세포 이식이 부적합하고 진행이 빠른 재발성 및 불응성 B세포 비호지킨 림프종 환자를 위한 치료제로 승인받기 위해 미국 FDA에 생물학적제제 허가신청서를 제출할 계획이라고 발표했다.
카이트 파마는 항암화학요법에 반응하지 않는 미만성 거대B세포 림프종(DLBCL), 변형성 소포림프종(TFL), 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 등 3가지 유형의 공격적인 비호지킨 림프종 환자들이 등록된 ZUMA-1 연구결과를 근거로 신청서를 제출할 것이라고 밝히며 내년 1분기 말에 제출절차를 완료할 수 있을 것이라고 예상했다.
카이트의 최고경영자인 아리 벨데그룬 회장은 “이번에 중대한 이정표에 도달할 수 도와준 회사의 임직원들과 연구진이 자랑스럽고 감사하다”고 말하며 “이 승인신청은 빠르게 진행되는 비호지킨 림프종에 시달리는 환자들의 생명을 구할 수 있는 치료제를 제공한다는 회사의 가장 큰 목표를 달성하는데 있어 중요한 첫 진전을 의미한다”고 강조했다.
카이트는 KTE-C19의 성분명이 미국서 액시캡타진 실로루셀(axicabtagene ciloleucel)이 될 예정이라고 덧붙였다.
KTE-C19는 작년 12월에 미국 FDA에 의해 획기적 치료제로 지정된 바 있다. 카이트는 FDA가 이 약물을 승인할 경우 내년 중에 출시할 계획이다.
또한 내년에 유럽의약품청에도 승인신청서를 제출할 계획이다. 유럽의약품청은 KTE-C19를 불응성 미만성 거대B세포 림프종에 대한 치료제로 신속심사하기로 결정한 상태다.
KTE-C19는 B세포 림프종 및 백혈병 세포의 표면에서 발현되는 단백질인 CD19 항원을 표적으로 삼는 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현하도록 환자의 T세포를 조작해 암 세포를 사멸시키도록 전환시키는 방식의 치료제다.
카이트의 KTE-C19는 승인될 경우 미국에서 출시되는 최초의 CAR-T 치료제가 될 것이라고 전망되고 있다.
