고셔병(Gaucher disease)이라는 희귀한 유전병이 있는 환자를 치료하는 신약이 완전한 판매 승인 이전에 환자들에게 사용되어질 수 있다고 미FDA가 최근 밝혔다.

FDA는 젠자임사(Genzyme Corp.)의 세레자임(Cerezyme)이라는 기존 약물이 부족한 시기 동안 임상 시험에 있어서 환자들에게 프로탈릭스사(Protalix BioTherapeutics Inc.)의 prGCD를 투여하는 것을 허가하는 치료 프로토콜을 승인했다.

젠자임사는 FDA의 제조 시설 조사 후 세레자임에 대한 대부분의 자사 원료들을 폐기해야 했다.

치료 프로토콜 하에 임상 시험 환자들은 prGCD가 완전한 승인을 받을 때까지 무료로 이 약을 받게 될 것이다.

고셔병은 간과 신경 문제들을 야기시킬 수 있다.