4세의 어린 CAPS 환자에게... 최초 승인된 약
미FDA는 희귀하지만, 치명적일 수 있는 자가염증질환을 앓고 있는 어린이와 성인들을 치료하는 약으로 노바티스사의 일라리스(Ilaris)를 최근 승인했다. 이 약은 두 가지 형태의 크라이오피린 관련 증후군(cryopyrin-associated periodic syndrome, CAPS)으로 고통받고 있는 4살 정도의 어린 환자들에 대해 최초로 승인된 치료이제이다.
CAPS의 증상으로는 피로, 발진, 고열, 두통, 관절 통증, 결막염 등이 있다.
CAPS는 인터루킨-1 베타의 과잉 생성을 야기시키는 단일 유전자 변이에 의해 야기되며, 지속적인 염증과 조직 손상을 일으킨다.
장기간 이 질환을 앓는 경우, 난청, 뼈와 관절의 기형, 시력 손실을 가져오는 중추 신경계 손상, 신부전과 조기 사망 등이 나타날 수 있어 치명적일 수 있다.
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