미 FDA ...579명 포함 단기간 임상 연구 결과
미FDA는 쿠반(Kuvan, sapropterin dihydrochloride)이라는 약을 희귀한 유전 질환인 테트라하이드로비옵테린 반응형(tetrahydrobiopterin (BH4)-responsive) 페닐케톤뇨증(PKU, phenylketonuria)을 치료하는 약으로 최근 승인했다.
정신 발달을 지연시키고, 뇌 크기를 더 작게하며, 언어 능력도 지연시키고, 다른 신경 문제들을 야기시키는 이 질환은 미국에서는 12,000~15,000명 중 1명에게서 발생한다.
쿠반은 PKU의 영향을 늦추는 약으로 승인된 최초의 약이다.
FDA의 이번 승인은 총 579명의 환자들이 포함된 4개의 단기간 임상 연구의 결과에 기초한 것이다. 이번 연구들에서 보고된 일반적인 부작용에는 두통, 설사, 복통, 상기도 감염, 인후통 등이 포함됐다.
PKU를 앓고 있는 사람들은 고기, 유제품, 달걀류와 같은 단백질을 함유한 음식에서 발견되는 아미노산인 Phe(phenylalanine)를 파괴하지 못한다. 따라서, PKU 환자들은 혈중 Phe 수치가 높아질 수 있으며, 이것은 뇌에 독이 된다.
한편, 쿠반은 Phe가 제한된 식사와 함께 사용되어야 하며, 쿠반을 사용하는 환자들은 혈중 Phe 수치가 자주 체크되어야 한다고 FDA는 말했다.
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