[의약뉴스] 중국 규제당국이 B형 혈우병 환자를 위한 중국 내 최초의 유전자 치료제를 승인했다.
다케다 중국법인과 중국 생명공학기업 빌리프 바이오메드는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 중등도에서 중증의 B형 혈우병(선천성 IX인자 결핍) 성인 환자 치료제 BBM-H901(달나코진 폰파보벡, Dalnacogene Ponparvovec)을 공식 승인했다고 10일 발표했다.
양사는 각자의 자원 및 강점을 통합해 이 획기적인 유전자 치료제를 보다 신속하게 제공하고 B형 혈우병 치료 분야에서 새로운 지평을 열 계획이다.
BBM-H901은 재조합 아데노관련바이러스(rAAV) 벡터 기반 유전자 치료제로 최적화된 인간 응고 제9혈액응고인자(FIX) 유전자를 환자의 간세포에 전달할 수 있다.
이후 숙주세포 유전자 전사 시스템을 통해 제9인자가 지속적으로 발현되고 혈류로 분비돼 혈액응고를 촉진하게 된다.
빌리프 바이오메드는 2024년 12월에 미국혈액학회(ASH) 연례학술대회에서 BBM-H901의 임상 3상 시험 결과를 발표했다.
연구 결과 52주 추적 관찰 후 참가자들의 평균 연간 출혈률(ABR)이 0.6, 평균 9인자 활성도는 55.08 IU/dL이었고 평균 9인자 약물 주입 횟수가 58.2회/년에서 2.9회/년으로 감소한 것으로 나타났다.
참가자 26명 중 21명(80.8%)은 치료 후 출혈이 발생하지 않았고 모든 참가자에서 중대한 이상반응(SAE)은 보고되지 않았다. 현재 이 연구는 추적 관찰이 계속 진행 중이다.
BBM-H901은 2022년 8월에 중국 국가약품감독관리국 산하 약물평가센터로부터 혁신치료제 지정을 받았고 이후 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 지난해에는 FDA로부터 희귀소아질환 지정, 유럽의약품청(EMA)으로부터 첨단의료제품 지정을 받았다.
빌리프 바이오메드는 BBM-H901을 개발 및 제조하며 다케다 중국법인은 중국 본토, 홍콩, 마카오에서 BBM-H901의 상업화를 담당한다.
중국의학과학원 혈액질환병원의 장 레이 교수는 “기존의 B형 혈우병 치료는 빈번한 정맥주사를 필요로 하며 외인성 응고인자의 반감기에 따라 인자 수치가 변동된다. 일부 환자는 억제인자가 발생하면서 치료 효과가 감소할 수 있다”고 설명했다.
그러면서 “BBM-H901의 승인은 중국 내 B형 혈우병 환자에게 혁신적인 희망을 제공한다. 단 한 번의 투여로 출혈과 관절 손상 위험을 줄일 수 있고, 환자들은 정상적인 생활로 복귀할 수 있다. 우리는 과학 연구의 지속적인 혁신과 임상 경험의 축적을 통해 혈우병 치료가 새로운 시대에 접어들면서 환자들이 더 높은 삶의 질을 누릴 수 있을 것으로 믿는다”고 말했다.
빌리프 바이오메드의 샤오 샤오 공동 설립자 겸 회장 겸 최고과학책임자는 “BBM-H901의 승인은 빌리프 바이오메드의 발전에 중요한 이정표다. 중국에서 독자적으로 개발된 최초의 B형 혈우병 유전자 치료제인 BBM-H901은 B형 혈우병 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것이며 혁신적인 치료 솔루션을 통해 환자들이 정상적인 삶으로 복귀할 수 있도록 도울 것으로 기대된다”고 강조했다.
이어 “빌리프 바이오메드는 다케다 중국법인과 협력해 이 혁신적인 치료제의 신속한 도입을 가속화할 것이다. 앞으로 BBM-H901의 해외 상업화 과정을 가속화하면서 더 많은 B형 혈우병 환자들이 혜택을 받을 수 있도록 노력할 것이다”고 밝혔다.
다케다 중국법인 사장 션 샨 수석부사장은 “빌리프 바이오메드와 협력해 중국 현지에서 개발된 최초의 B형 혈우병 유전자 치료제를 중국 내 B형 혈우병 환자에게 제공하게 돼 영광스럽게 생각한다. BBM-H901의 승인은 혈우병 및 희귀질환 분야에서 당사의 포트폴리오를 더욱 풍부하게 할 것이며 더 많은 환자들이 혁신적인 치료 혜택을 받을 수 있도록 할 것이다”고 말했다.
현재 미국에서는 CSL 베링의 B형 혈우병 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)가 시판되고 있다. 화이자 또한 B형 혈우병 유전자 치료제 베크베즈(Beqvez)를 미국에서 승인받았었지만 올해 초에 저조한 관심을 이유로 상업화를 중단했다.
