[의약뉴스] 노바티스의 파발타(성분명 입타코판)가 미국에서 희귀 신장질환인 C3 사구체병증(C3G) 치료제로 적응증 추가 승인을 획득했다.

노바티스는 21일(미국시간) 경구용 파발타가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 C3 사구체병증 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 치료제로 승인을 받으면서 이 질환에 승인된 최초이자 유일한 치료제가 됐다고 발표했다.

파발타는 질병 근본 원인으로 여겨지는 경로를 선택적으로 표적으로 하는 유일한 경구용 대체 보체 경로 억제제다.

지금까지 C3 사구체병증 환자들은 지지요법, 광범위한 면역억제요법, 증상 관리에 의존할 수밖에 없었다.

C3 사구체병증은 진행성 초희귀 신장질환으로 예후가 좋지 않으며 평균 진단 연령은 약 23세다.

환자의 절반가량은 진단 후 10년 이내에 신부전으로 진행돼 평생 투석 및/또는 신장이식을 필요로 하게 된다.

이번 승인은 C3 사구체병증 성인 환자를 대상으로 1일 2회 경구용 파발타의 효능과 안전성을 평가한 임상 3상 시험 APPEAR-C3G의 데이터를 근거로 이뤄졌다.

이 연구는 지지요법을 병행하면서 파발타와 위약을 비교한 6개월 무작위 배정, 이중맹검 치료 기간과 이후 모든 참가자에게 파발타를 투여한 6개월 오픈라벨 치료 기간으로 구성됐다.

파발타 치료 결과 임상적으로 의미 있는 단백뇨 감소가 빠르면 14일 만에 나타났고 12개월 동안 지속됐다.

오픈라벨 기간 동안 파발타로 전환한 참가자들도 단백뇨가 감소한 것으로 확인됐다.

파발타는 새로운 안전성 신호 없이 양호한 안전성 프로파일을 입증했다.

파발타 치료 후 가장 흔한 이상반응은 비인두염, 바이러스 감염이었다.

파발타는 피낭성 세균에 의한 심각한 감염을 일으킬 수 있으며 이 때문에 특정 백신 접종을 요구하는 위험성평가완화전략(REMS)을 통해서만 사용할 수 있다.

미국 아이오와대학교 소아과-신장학 교수 카를라 네스터 박사는 “C3G는 주로 젊은층에서 발생하는 쇠약성 질환으로 신체적 및 정서적 건강의 여러 측면에 영향을 미치며 기존 치료 옵션은 상당한 어려움이 있었다”면서 “이번 파발타 승인은 C3G 커뮤니티 전체에 역사적인 순간으로,처음으로 질병 근본 원인을 치료하는 것으로 여겨지는 치료제를 사용할 수 있게 됐으며 이는 환자들에게 새로운 표준 치료제를 제시할 수 있게 됐다”고 의미를 부여했다.

노바티스 미국법인 사장 빅터 불토는 “임상시험에 참여한 환자와 연구자에게 깊은 감사를 드리며 이들이 없었다면 C3G에 대한 첫 FDA 승인은 불가능했다"며 "우리는 신장질환 분야에서 2번째인 이번 추가 승인에 따라 기존 역량 및 전문성을 활용해 도움이 필요한 환자에게 이 혁신적인 치료제를 제공할 것이며, 신장질환 환자를 위한 치료를 혁신하기 위해 계속 노력할 방침”이라고 밝혔다.

미국에서 파발타는 2023년 12월에 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 성인 환자의 치료제로 처음 승인을 받았으며 2024년 8월에는 빠른 진행 위험이 있는 원발성 면역글로불린 A 신병증 성인 환자의 단백뇨 감소를 위한 치료제로 가속 승인을 받았다.

유럽에서는 지난달에 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 C3 사구체병증 성인 환자의 치료제로서 파발타의 판매 허가를 권고하는 긍정적인 의견을 채택했다.

현재 일본과 중국에서도 이 적응증에 대한 허가 를 심사 중이다.

노바티스는 파발타를 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS), 면역복합체 막증식성 사구체신염(IC-MPGN), 루푸스 신장염(LN)을 포함해 다양한 희귀 신장질환에 대해 연구 중이다.