[의약뉴스] 아스트라제네카가 지난해 인수한 부갑상선 기능저하증(HypoPT) 치료제가 임상 3상 시험에서 성공했다.
아스트라제네카는 만성 부갑상선 기능 저하증 성인 환자를 대상으로 진행되는 CALYPSO 임상 3상 시험에서 에네보파라타이드(eneboparatide, AZP-3601)가 혈청 칼슘 정상화에 대한 1차 평가변수에서 통계적 유의성을 입증했다고 17일(현지시간) 발표했다.
부갑상선 기능 저하증은 부갑상선 호르몬(PTH) 결핍으로 인해 발생하는 희귀 내분비 질환으로 혈중 칼슘 감소, 인산염 수치 상승이 나타나며 다양한 신경근, 신장, 골격 증상을 유발할 수 있다.
에네보파라타이드는 만성 부갑상선 기능 저하증 치료를 위한 부갑상선 호르몬 수용체 1 작용제다. 부갑상선 호르몬 수용체 1의 특정 형태에 높은 친화도로 결합해 부갑상선 호르몬 기능을 회복시킴으로써 HypoPT 증상을 관리하는 동시에 신장 기능과 뼈 건강을 유지하도록 설계됐다.
CALYPSO 연구는 만성 부갑상선 기능 저하증 성인 환자를 대상으로 에네보파라타이드의 효능과 안전성을 평가하는 글로벌 임상 3상, 무작위 배정, 이중맹검, 위약대조, 다기관 임상시험이다. 표준 치료(활성 비타민 D 및 경구 칼슘 보충제)를 받는 환자 202명이 2:1 비율로 에네보파라타이드 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정됐다.
연구 1차 유효성 평가변수는 24주 치료 이후 알부민 조절 혈청 칼슘 수치가 정상 범위에 도달하고 활성 비타민 D 및 경구 칼슘 요법에 의존하지 않게 된 환자 비율이었다. 이번에 자세한 결과는 공개되지 않았다.
에네보파라타이드는 내약성이 우수한 것으로 관찰됐다. 24주 무작위 치료 기간 이후 모든 환자들은 52주 장기 연장 기간 동안 에네보파라타이드를 투여받게 된다. 전체 효능 및 안전성 데이터는 52주 시점에 분석될 예정이다.
아스트라제네카의 희귀질환 사업부 알렉시온은 이 임상시험의 데이터를 전 세계 보건당국과 공유하고 향후 학회에서 발표할 계획이다. 미국 식품의약국(FDA)은 에네보파라타이드를 패스트트랙 및 희귀의약품으로 지정했고 유럽의약품청(EMA)은 희귀의약품으로 지정한 상태다.
알렉시온의 마크 뒤누아예 최고경영자는 “희귀 내분비 질환인 부갑상선 기능 저하증을 앓는 사람은 고칼슘뇨증, 골감소증, 골다공증 위험이 높은 경우가 많다. CALYPSO 임상시험 결과는 에네보파라타이드가 이러한 환자를 위한 또 다른 옵션이 될 가능성이 있음을 보여준다. 에네보파라타이드의 위험-혜택 프로파일을 보다 완전히 평가하기 위해 52주 임상 결과를 검토하는 것이 기대된다”고 말했다.
아스트라제네카는 작년 3월에 프랑스 생명공학기업 아몰리트 파마(Amolyt Pharma)를 10억5000만 달러에 인수하면서 에네보파라타이드를 희귀질환 파이프라인에 추가했다.
에네보파라타이드가 승인될 경우 덴마크 제약기업 아센디스 파마의 부갑상선 기능저하증 치료제 요비패스(Yorvipath, palopegteriparatide)와 경쟁하게 될 것으로 예상되고 있다.
요비패스는 1일 1회 투여하는 부갑상선호르몬 전구 약물로 작년 8월에 미국 FDA로부터 부갑상선 기능저하증 성인 환자를 위한 최초의 치료제로 승인을 받았다.
