[의약뉴스] 일본 오노약품이 미국 제약사 아이오니스 파마슈티컬스로부터 희귀 혈액질환 치료제 후보물질의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 확보했다.
오노약품은 아이오니스 파마슈티컬스와 진성적혈구증가증(PV) 치료를 위한 RNA 표적 의약품 사파블러센(sapablursen)에 대한 라이선스 계약을 체결했다고 12일 발표했다.
사파블러센은 TMPRSS6의 생성을 감소시켜 철 항상성의 핵심 조절인자인 헵시딘의 발현을 증가시키도록 설계됐다. 헵시딘 생성을 증가시킴으로써 진성적혈구증가증 같은 혈액질환에 긍정적인 영향을 미칠 잠재력을 갖고 있다.
진성적혈구증가증은 적혈구 과다 생성이 나타나는 희귀하고 치명적일 수 있는 혈액질환으로 폐, 심장, 뇌 같은 주요 장기에서 심각한 혈전 발생 위험을 크게 증가시킨다.
진성적혈구증가증 환자는 심각한 철 결핍증을 경험하며 피로 증상으로 인해 삶의 질이 저하될 수 있다.
현재 사파블러센은 성인 진성적혈구증가증 환자를 대상으로 하는 IMPRSSION 임상 2상 시험에서 평가되고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난해 1월에 사파블러센에 대해 패스트트랙 지정을 부여했고 이후 8월에는 희귀의약품으로 지정했다.
이번 계약을 통해 오노약품은 전 세계에서 사파블러센을 개발하고 상업화할 수 있는 독점 라이선스를 획득하게 된다. 아이오니스는 IMPRSSION 임상 2상 시험을 완료할 책임을 유지하며 오노약품은 후속 개발, 규제 신청, 상업화를 단독으로 담당하기로 했다.
오노약품은 아이오니스에게 2억8000만 달러를 선불로 지급할 예정이며 향후 개발, 규제, 판매 마일스톤 달성 여부에 따라 최대 6억6000만 달러를 추가 지급하기로 합의했다. 또한 사파블러센의 연간 순매출액에 따른 10% 중반대 로열티를 지급하기로 했다.
오노약품의 타키노 토이치 사장 겸 COO는 “RNA 표적 의약품 분야의 선도기업인 아이오니스 파마슈티컬스와 사파블러센에 대한 협력을 체결하게 돼 기쁘다. 이번 파트너십은 혈액학 분야에서 파이프라인을 강화하려는 당사의 전략에 부합한다. 사파블러센이 전 세계 진성적혈구증가증 환자에게 새로운 치료 옵션이 될 것으로 기대한다”고 밝혔다.
아이오니스의 브렛 모니아 CEO는 “아이오니스와 오노는 심각한 질환을 앓고 있는 사람들의 요구를 충족시키기 위해 혁신적인 의약품을 개발하려는 노력을 공유한다. 진성적혈구증가증 환자를 위해 광범위한 접근성을 보장함으로써 사파블러센의 가치를 극대화하는데 도움이 될 독보적인 역량을 갖추고 있는 오노에게 사파블러센을 맡기게 돼 기쁘게 생각한다”고 말했다.
