[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 혈액암 치료제 가싸이바(성분명 오비누투주맙)의 루푸스 신염 적응증 추가 심사를 시작했다.
로슈는 FDA가 루푸스 신염 치료를 위한 가싸이바의 추가 생물학적제제 허가신청서(sBLA)를 접수했다고 5일(미국시간) 발표했다.
루푸스 신염은 전 세계적으로 약 170만 명이 앓고 있으며 치료 중인 환자의 최대 3분의 1은 10년 이내에 말기 신장질환으로 진행될 가능성이 있다.
이번 허가 신청은 가싸이바와 표준치료(미코페놀레이트모페틸 및 글루코코르티코이드) 병용요법이 표준치료 단독요법에 비해 완전 신장 반응률(CRR)을 개선시킨 것으로 나타난 임상 3상 시험 REGENCY의 긍정적인 결과를 기반으로 이뤄졌다.
최근 발표된 분석 결과에 따르면 가싸이바 + 표준치료 병용요법 투여군의 76주 차 완전 신장 반응률은 46.4%였고 표준치료 단독 투여군은 33.1%였다.
이는 보체 수치의 임상적으로 의미 있는 개선과 질병 활성도 및 염증 지표인 항-dsDNA의 감소와 함께 관찰됐다.
사전 계획된 하위그룹 분석 결과 환자 하위그룹 전반에 걸쳐 일관된 CRR 혜택이 확인됐고 이는 미충족 수요가 높은 광범위한 환자군에서 치료 잠재력을 보여준다. 가싸이바의 안전성 프로파일은 혈액암 적응증에서 확립된 프로파일과 일치했다.
이러한 데이터는 세계신장학회(World Congress of Nephrology)에서 발표됐고 뉴잉글랜드저널오브메디신에 게재됐다. REGENCY 연구 결과는 유럽 허가 신청을 위해 유럽의약품청(EMA)에도 제출됐다.
가싸이바는 무작위 임상 3상 시험에서 루푸스 신염에 대한 CRR 혜택을 입증한 유일한 항-CD20 단클론항체다. FDA는 2019년에 임상 2상 시험 NOBILITY의 데이터를 기반으로 가싸이바를 루푸스 신염에 대한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
로슈의 최고의료책임자 겸 글로벌제품개발부 총괄 레비 개러웨이 박사는 “가싸이바는 루푸스 신염 환자에서 신장 기능 보존, 말기 신장질환의 지연 또는 예방과 관련된 의미 있는 임상 결과인 완전 신장 반응 혜택을 입증했다”며 “FDA의 가싸이바 sBLA 접수는 이 파괴적인 질환을 앓는 환자에게 보다 효과적인 치료 옵션을 제공해야 할 필요성을 인정한 것이다”고 말했다.
미국루푸스재단의 루이스 베터 사장은 “루푸스 신염은 신부전을 야기할 수 있고 투석이나 이식을 필요로 할 수 있는 생명을 위협하는 쇠약성 질환이다. 비교적 젊은 연령에 발병하기 때문에 환자들은 질환과 관련된 합병증을 오랜 기간 경험하며 상당한 질병 부담으로 인해 삶의 질이 저하된다. 이러한 위험을 효과적으로 감소시키고 루푸스 신염을 앓는 모든 사람의 건강을 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션이 제공되길 기대한다”고 밝혔다.
현재 가싸이바는 소아 및 청소년 루푸스 신염 환자, 막성 신장병증 환자, 소아기 발병 특발성 신증후군 환자, 루푸스 신염을 유발할 수 있는 전신홍반루푸스를 앓는 환자를 대상으로도 연구되고 있다.
로슈는 면역학 신장 및 관련 질환 파이프라인에 가싸이바 외에도 △ 질병 진행 위험이 높은 원발성 면역글로불린 A 신병증 환자를 위한 안티센스 올리고뉴클레오타이드 치료제 세팍세르센(Sefaxersen) △ 전신홍반루푸스에 대해 연구 중인 계열 내 최초의 CD20xCD3 T세포 관여 이중특이항체 룬수미오(성분명 모수네투주맙) △ 비정형 용혈성 요독 증후군에 대해 연구 중인 새로운 리사이클링 단클론항체 피아스카이(성분명 크로발리맙) △ 전신홍반루푸스에 대해 연구 중인 CD19xCD3 T세포 관여 이중특이항체 RG6382 △ 동종유래 이중 CAR-T 치료제 P-CD19CD20-ALLO1 등이 포함돼 있다고 설명했다.
