[의약뉴스] 미국 제약사 에말렉스 바이오사이언스(Emalex Biosciences)가 뚜렛 증후군 치료제의 임상 3상 시험에서 성공하면서 미국에서 승인 신청을 추진하기로 했다.

지난 25일(미국시간) 에말렉스 바이오사이언스는 투렛 증후군 환자를 대상으로 진행된 새로운 도파민-1 수용체 길항제 에코피팜(ecopipam)의 임상 3상 등록 연구에서 나온 긍정적인 톱라인 데이터를 발표했다.

투렛 증후군은 아동기에 발병하며 운동 틱과 음성 틱이 나타나는 것이 특징인 만성 신경발달 장애다. 심각한 이환율 및 사망률 증가와 관련이 있으며 대부분의 경우 일상적인 신체적 및 사회적 기능에 상당한 영향을 미친다.

에코피팜은 특정 중추신경계(CNS) 질환에 대한 치료제로 연구되고 있는 동종 계열 내 최초의 화합물로 D1 수용체에서 신경전달물질 도파민의 작용을 차단한다.

D1 수용체 과민감성은 뚜렛 증후군과 관련된 반복적이고 강박적인 행동의 기전 중 하나일 가능성이 있다. 현재 뚜렛 증후군에 승인된 치료제는 D2 수용체에 작용한다.

에코피팜의 임상 3상 시험은 미국, 캐나다, 유럽연합 내 연구 기관에서 소아 환자 167명과 성인 환자 49명을 등록했다. 12주 공개 기간 동안 에코피팜 투여 도중 음성 틱 및 운동 틱이 임상적으로 의미 있는 수준으로 감소한 환자는 12주 이중맹검 중단 기간 동안 에코피팜을 계속 복용하거나 위약으로 전환됐다.

임상시험 1차 유효성 평가변수는 에코피팜 투여군 또는 위약군으로 무작위 배정 이후 소아 피험자에서 재발까지의 기간이었다. 연구 결과 에코피팜 투여군으로 무작위 배정된 피험자의 41.9%가 재발했고 위약군 중에는 68.1%가 재발했다. 이러한 결과는 통계적으로 유의하며 위험비는 0.5였다.

임상시험 2차 유효성 평가변수는 무작위 배정 후 소아 및 성인 환자 모두에서 재발까지의 기간이었다. 재발 비율은 에코피팜 투여군이 41.2%, 위약군이 67.9%로 통계적으로 유의한 결과가 나왔고 위험비는 0.5였다.

에코피팜은 일반적으로 내약성이 양호했으며 치료와 관련된 가장 흔한 이상반응은 졸음, 불면증, 불안, 피로, 두통 등이었다.

에말렉스 바이오사이언스는 올해 미국 식품의약국(FDA) 및 글로벌 보건당국과 회의를 진행하면서 뚜렛 증후군 환자 치료제로서 에코피팜의 신약 허가 신청서 제출에 대해 논의할 계획이다.

에말렉스 바이오사이언스의 프레더릭 먼샤우어 최고의료책임자는 “이러한 결과는 에코피팜이 뚜렛 증후군 환자를 위한 잠재적인 계열 내 최초의 치료제가 될 것이라는 우리의 확신을 강화한다. 대규모, 다국적, 무작위 중단 연구의 톱라인 데이터는 에코피팜이 소아 뚜렛 증후군 환자에서 음성 틱 및 운동 틱의 임상적으로 의미 있는 감소를 유지하는데 위약 대비 유의한 이점을 제공함을 보여준다”고 말했다.

에말렉스 바이오사이언스의 에릭 메스너 CEO는 “에말렉스 팀은 신약 개발 과정 전반에 걸쳐 의사, 연구자, 환자 단체와 긴밀히 협력해 왔으며 에코피팜이 뚜렛 증후군 환자의 틱 증상을 완화하는데 도움이 되길 기대하고 있다”고 밝혔다.

이어 “치료 옵션이 제한적이거나 없는 중추신경계 질환 환자를 위한 새로운 발전의 시대가 열리고 있으며 이들을 위해 혁신적인 새 옵션을 개발할 수 있길 기대한다”고 덧붙였다.

의약뉴스 이한기 기자(apple1861@newsmp.com) 다른기사 보기