[의약뉴스] 길리어드 사이언스의 경구용 PPAR(퍼옥시좀 증식체 활성화 수용체) 델타 작용제 셀라델파(seladelpar)가 미국에 이어 유럽에서 승인을 받았다.
길리어드는 유럽 집행위원회가 셀라델파를 UDCA(우르소데옥시콜산) 단독요법에 대한 반응이 부적절한 성인 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 치료를 위한 UDCA와의 병용요법 또는 UDCA에 내약성이 없는 환자의 치료를 위한 단독요법으로 조건부 판매 허가했다고 20일(현지시간) 발표했다.
원발성 담즙성 담관염은 담관에 발생하는 희귀 만성 자가면역질환으로 여성에서 더 흔하게 발생하며 치료하지 않을 경우 간부전으로 진행될 수 있는 간 손상을 유발한다. 가장 흔한 증상은 가려움증과 피로이며 일부 환자는 쇠약해질 수 있다.
길리어드는 희귀의약품 지정을 받은 셀라델파가 유럽경제지역에서 이 희귀 간 질환을 앓는 사람에게 중요한 치료 옵션을 제공할 것이라고 강조했다.
이번 유럽 집행위원회의 결정은 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)의 긍정적인 의견에 따른 것이며 핵심 위약 대조 임상 3상 시험 RESPONSE의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험에서 셀라델파를 복용한 참가자의 62%는 1차 평가지표인 12개월 차 복합 생화학적 반응에 도달했고 이에 비해 위약군은 이 비율이 20%였다.
또한 셀라델파 치료는 12개월 차에 임상시험 참가자의 25%에서 ALP(알칼리인산분해효소) 수치를 정상화한 것으로 관찰됐다. 위약군에서는 이러한 변화가 나타나지 않았다.
임상시험 주요 2차 평가지표는 6개월 차에 기저치 대비 가려움증 점수 변화였는데 셀라델파 치료군은 위약군에 비해 가려움증이 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 나타났다.
연구 시작 시점에 중등도에서 중증의 가려움증을 가진 참가자들은 셀라델파 치료 6개월 이후 가려움증 수치평가척도(0~10점)에서 3.2점의 개선을 보였고 이에 비해 위약군은 1.7점 감소했다.
연구자들이 확인한 바에 따르면 치료와 관련된 중대한 이상반응은 보고되지 않았다. 셀라델파 치료군의 5% 이상에서 발생하고 위약군보다 1% 이상 높은 발생률을 보인 가장 흔한 이상반응은 두통, 오심, 복통, 복부 팽만이었다.
길리어드는 유럽 전역의 보건당국과 협력하면서 원발성 담즙성 담관염 환자들이 최대한 빨리 셀라델파를 사용할 수 있도록 할 계획이다.
조건부 판매 허가에 따라 셀라델파의 지속적인 승인 여부는 확증 임상시험에서 임상적 혜택의 검증 및 설명을 토대로 결정된다.
앞서 셀라델파는 작년 8월에 미국 식품의약국(FDA)으로부터 가속 승인을 받았고 미국에서는 리브델지(Livdelzi)라는 제품명으로 판매된다. 셀라델파는 지난달에 영국 MHRA(의약품의료제품규제청)의 승인도 받았다.
길리어드 사이언스 염증치료제 임상개발 담당 티모시 왓킨스는 “유럽 내 원발성 담즙성 담관염 환자들은 수년 동안 치료 발전을 기다려왔다. 지금까지는 기저 질환의 대리 바이오마커와 가려움증을 모두 다루는 치료제가 없었지만 오늘 셀라델파의 조건부 승인으로 이러한 상황이 달라졌다. 셀라델파는 질병 치료와 가려움증 감소에 도움을 주는 것으로 나타났다”고 말했다.
이어 “유럽 전역의 보건당국과 협력하면서 이 유망한 새 치료제로 혜택을 받을 수 있는 모든 사람에게 이를 제공할 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
