[의약뉴스] 미국 제약기업 브리지바이오 파마가 유럽에서 트랜스티레틴 아밀로이드증 치료제의 판매 허가를 획득했다.
브리지바이오는 정상형 또는 변이형 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 성인 환자의 치료제 아코라미디스를 유럽 집행위원회로부터 비욘트라(Beyonttra)라는 제품명으로 판매 허가 받았다고 11일(현지시간) 발표했다.
아코라미디스는 경구 투여하는 선택적 저분자 거의 완전(90% 이상) 트랜스티레틴(TTR) 안정화제다.
트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증은 진행성 치명적인 질환으로 심부전을 초래하는 침윤성, 제한성 심근병증으로 나타난다.
이번 승인은 심혈관계 결과에 대한 아코라미디스의 명확한 이점을 보여준 핵심 임상 3상 시험 ATTRibute-CM의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
ATTRibute-CM은 야생형 또는 변이형 트랜스티레틴과 관련된 증상성 ATTR-CM 환자 632명을 대상으로 30개월 동안 아코라미디스의 효능과 안전성을 평가했다.
아코라미디스는 30개월 차에 1차 임상 평가변수를 충족해 심혈관 관련 입원을 유의하게 감소시키고 생존을 개선시키며 환자의 기능적 능력과 삶의 질을 유지시킨 것으로 나타났다.
아코라미디스 투여군은 빠르면 3개월 만에 첫 사건(모든 원인에 의한 사망(ACM) 또는 심혈관 관련 입원(CVH)) 발생까지의 시간이 위약군과 지속적으로 차이를 보였다.
아코라미디스 투여군은 30개월 차에 복합 ACM 및 재발성 ACM 사건이 위약군 대비 42% 감소했고 CVH 사건의 누적 빈도는 위약군 대비 50% 감소했다.
아코라미디스는 전반적으로 내약성이 양호했다. 가장 흔한 부작용은 경증이고 설사와 복통이 포함됐으며 투여 중단 없이 해결됐다.
브리지바이오는 유럽에서 아코라미디스의 상업화를 위해 독일 제약기업 바이엘과 협업을 맺었으며 이에 따라 바이엘은 유럽에서 아코라미디스에 관한 모든 상업적 활동을 담당한다.
브리지바이오 심장신장질환 최고의료책임자 조나단 폭스 박사는 “아코라미디스의 EU 승인은 새로운 질환 조절 치료제를 필요로 하는 ATTR-CM 환자에게 중요한 진전”이라면서 “바이엘의 유능한 파트너와 함께 유럽연합 내 ATTR-CM 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있길 기대한다”고 말했다.
바이엘의 글로벌 제품전략ㆍ상업화 총괄 부사장 겸 제약 리더십팀 일원인 크리스틴 로스는 “심부전은 글로벌 의료 분야에서 가장 시급한 과제 중 하나이며 ATTR-CM 같은 질환은 종종 진단되지 않는 원인이다”고 설명했다.
이어 “비욘트라의 EU 승인은 ATTR-CM 환자에게 새로운 낙관론을 불러일으키는 중요한 이정표이며 의료진에게 심혈관 사건 위험을 줄이고 질병 진행을 지연시킴으로써 취약한 환자를 보호할 수 있는 추가적인 속효성 치료 옵션을 제시한다. 이 치료제를 적시에 제공할 수 있도록 의료제공자 및 규제기관과 긴밀히 협력하고 있다”고 밝혔다.
바이엘은 유럽에서 아코라미디스를 올해 상반기 안에 출시할 예정이다. 아코라미디스는 작년 11월에 미국 FDA로부터 아트루비(Attruby)라는 제품명으로 승인된 바 있다.
브리지바이오와 바이엘은 작년 3월에 아코라미디스에 대한 협업을 시작했고 바이엘은 유럽연합에서 독점 상업화 권리를 보유하고 있다. 라이선스 계약 조건에 따라 브리지바이오는 유럽 승인에 따른 마일스톤으로 7500만 달러를 받을 것이며 출시 후 유럽 내 매출액에 따른 30% 초반대 로열티를 받을 수 있다.
아코라미디스는 현재 일본과 브라질에서도 허가 심사가 진행 중이다.
