[의약뉴스] 유럽의약품청(EMA)이 유전성 혈관부종 환자를 위한 RNA 표적 신약 후보물질 도니달로센(donidalorsen)에 대한 심사를 시작했다.
일본 오츠카제약은 유럽의약품청이 성인 및 12세 이상 청소년에서 유전성 혈관부종 재발성 발작의 일상적인 예방을 위한 신약 후보물질 도니달로센의 시판 허가 신청서를 접수했다고 6일 발표했다.
유전성 혈관부종은 상염색체 우성 유전질환으로 피부, 위장관, 상기도, 얼굴, 목에 예측할 수 없이 자주 심한 부종이 발생하는 것이 특징이다.
위장관 및 후두의 부종은 복통 및 호흡곤란을 유발할 수 있고 심한 경우 생명을 위협할 수 있다.
유전성 혈관부종은 5만 명 중 1명꼴로 발생하는 희귀질환이며 인종에 따른 차이는 없는 것으로 알려졌고 약 75%의 사례는 가족성이다.
도니달로센은 미국 캘리포니아에 본사를 둔 RNA 표적 의약품 전문 제약사인 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)가 발굴 및 개발했다.
유전성 혈관부종 발작을 유발하는 경로를 차단하기 위해 프리칼리크레인(prekallikrein, PKK) 생성을 감소시키도록 설계됐다.
임상 2상 시험에서 도니달로센은 유전성 혈관부종 발작 감소 효과와 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증했다.
임상 3상 OASIS-HAE 및 OASISplus 연구에서는 도니달로센이 자동주사기를 통한 자가 투여 시를 포함해 월 평균 HAE 발작률을 유의하고 지속적으로 감소시키는 등 여러 질병 지표에 걸쳐 긍정적인 데이터를 보였다.
도니달로센은 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 받은 상태다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 11월에 도니달로센의 신약 허가 신청서를 접수했고 심사 완료 목표일을 올해 8월 21일로 정했다.
오츠카는 2023년 12월에 아이오니스와 라이선스 계약을 체결하면서 유럽에서 도니달로센을 상업화할 수 있는 독점적 권리를 획득했다. 이후 오츠카는 2024년 6월에 일본을 포함한 아시아ㆍ태평양 지역에서 독점 상업화 권리를 추가로 확보했다.
