[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스의 척수강 내 투여하는 척수성 근위축증(SMA) 유전자 치료제가 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족했다.
노바티스는 임상 3상 시험 STEER에서 나온 긍정적인 톱라인 결과를 30일(현지시간) 발표했다.
핵심 임상시험인 STEER는 앉을 수는 있지만 독립적으로 보행한 적이 없고 치료 경험이 없는 2세 이상 18세 미만의 제2형 척수성 근위축증 환자 100명 이상을 대상으로 척수강 내 오나셈노진 아베파르보벡(OAV101 IT)의 효능과 안전성을 평가했다.
OAV101 IT의 효능 및 안전성 결과는 약물 투여를 모방하도록 설계된 가짜(sham) 시술 대조군과 비교했다.
STEER 연구에서 OAV101 IT는 해머스미스 기능 운동 척도 확장(HFMSE) 점수를 베이스라인 대비 증가시킨 것으로 나타나면서 1차 평가변수를 충족했다. HFMSE는 척수성 근위축증 환자의 운동 능력과 질병 진행을 평가하는 표준 척도다.
OAV101 IT로 치료받은 환자에서 관찰된 HFMSE 점수 증가는 척수성 근위축증 환자의 운동 기능이 개선됐음을 보여준다.
OAV101 IT의 안전성 프로파일은 양호했다. 전체 이상반응과 중대한 이상반응은 두 그룹이 유사했다. 가장 흔한 이상반응은 상기도감염, 발열, 구토였다.
노바티스는 이 결과를 미국 식품의약국(FDA)을 포함한 규제당국과 공유할 것이며 도움이 필요한 척수성 근위축증 환자에게 OAV101 IT를 제공할 계획이다. 임상시험 데이터는 내년에 학술대회에서 발표할 예정이다.
STEER 연구 결과는 임상 1/2상 개방형 연구 STRONG을 기반으로 한다. STRONG에서 OAV101 IT 치료는 HFMSE 점수를 1년 동안 임상적으로 의미 있게 증가시켰고 앉을 수 있지만 독립적으로 보행한 적이 없는 2~5세 제2형 척수성 근위축증 환자에서 임상적으로 유의미한 반응을 나타냈다.
임상 3상 STEER 연구 결과는 척수성 근위축증 치료를 위한 단회 투여 유전자 치료제에 대한 임상 데이터와 새로운 실제 증거를 추가한다.
OAV101 IT와 성분이 같은 제품인 졸겐스마는 정맥 주입으로 단회 투여하며 SMN1 유전자에 이중대립형질 돌연변이가 있는 2세 미만의 척수성 근위축증 환자를 위한 치료제로 승인을 받았다.
노바티스 최고의학책임자 겸 개발부문 총괄 슈리람 애러드하이는 “현재 많은 SMA 환자들은 질병을 관리하기 위해 만성 치료에 의존한다. STEER 임상시험의 긍정적인 톱라인 결과는 2세 이상의 SMA 환자에서 OAV101 IT의 효능, 안전성, 내약성을 보여준다”고 말했다.
이어 “전체적인 증거는 OAV101의 긍정적인 위험 대비 유익성 프로파일을 명확하게 뒷받침하며 광범위한 SMA 환자에 대한 등록을 지원할 것으로 예상된다"면서 "우리는 결실되거나 결함이 있는 SMN1 유전자의 기능을 대체하는 단회 투여 유전자 치료제를 통해 SMA 치료 혁신을 선도하기 위해 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.
