[의약뉴스] 미국 제약사 버텍스 파마슈티컬스의 차세대 낭성섬유증 치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다.
버텍스는 미국 FDA가 1일 1회 경구 복용하는 차세대(next-in-class) 3제 복합 CFTR(낭포성섬유증막횡단전도조절유전자) 조절제 알리프트렉(Alyftrek, vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor)을 승인했다고 20일(현지시간) 발표했다.
알리프트렉은 F508del 변이 또는 알리프트렉에 반응하는 CFTR 유전자의 다른 변이를 최소 1개 보유한 6세 이상의 낭성섬유증 환자를 위한 치료제로서 1일 1회 복용하는 최초의 CFTR 조절제다.
버텍스에 따르면 최근 설문조사에서 약 75%의 의사는 낭성섬유증 환자에게 더 편리한 투여 방식에 대한 매우 큰 미충족 수요가 존재한다고 답했다고 한다.
낭성섬유증 환자는 지방이 함유된 음식과 함께 CFTR 조절제를 복용해야 하기 때문에 1일 1회 복용하는 요법으로 추가적인 이점을 얻을 수 있다.
또한 알리프트렉은 미국에서 다른 CFTR 조절제에 반응하지 않는 돌연변이 31개 중 하나를 가진 약 150명의 환자에게 잠재적으로 획기적인 옵션을 제시하면서 처음으로 CFTR 조절제를 사용할 수 있도록 한다.
이번 승인은 20개 이상의 국가에서 1000명 이상의 환자를 대상으로 실시된 낭성섬유증에 대한 가장 포괄적인 임상 3상 프로그램을 기반으로 이뤄졌다. 임상 3상 데이터는 연구가 완료됐을 때 공개됐고 올해 9월에 북미낭성섬유증학회에서 발표됐다.
알리프트렉은 12세 이상 낭성섬유증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험의 1차 평가변수인 기저치부터 ppFEV1(예측된 1초 강제호기량)의 절대 변화에서 버텍스의 또 다른 3제 복합제 트리카프타(Trikafta, elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) 대비 비열등성을 입증했다.
또한 땀 염화물 농도의 기저치 대비 절대 변화를 포함해 모든 주요 2차 평가변수를 충족했다.
6~11세의 소아 낭성섬유증 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 시험에서는 알리프트렉이 1차 평가변수인 안전성을 입증했다. ppFEV1의 기저치 대비 절대 변화, 땀 염화물의 기저치 대비 절대 변화 같은 2차 평가변수 결과도 이 연령대에서 알리프트렉의 이점을 뒷받침했다.
알리프트렉은 모든 연구에서 일반적으로 내약성이 양호했다. 다만 알리프트렉에는 약물로 인한 간 손상 및 간부전 위험에 대한 박스형 경고문이 삽입된다.
버텍스의 레쉬마 케왈라마니 최고경영자는 “알리프트렉은 FDA 승인을 획득한 5번째 CFTR 조절제로 낭성섬유증 환자의 삶을 개선하고 혁신을 거듭해 나가는 자사의 여정에서 또 다른 중요한 이정표”라고 말했다.
이어 “지난 20년 이상 동안 우리의 목표는 낭성섬유증의 근본 원인을 해결하고 더 많은 환자를 치료하며 더 많은 사람의 CFTR 기능을 정상 수준으로 회복시키는 것이었다. 1일 1회 복용하며 31개의 추가 변이에 효과적이고 땀 염화물 수치를 트리카프타보다 더 낮출 수 있는 알리프트렉은 이러한 목표를 달성하는데 있어 또 다른 진전이다”고 강조했다.
로이터 보도에 따르면 버텍스는 알리프트렉의 1년치 약값을 37만269달러로 책정했고 오는 1월에 출시할 예정이다.
버텍스는 글로벌 보건당국에도 알리프트렉의 허가 신청서를 제출했으며 현재 유럽연합, 영국, 캐나다, 스위스, 호주, 뉴질랜드에서 허가 심사가 진행 중이다.
