[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병(SR-aGVHD) 치료를 위한 세포 치료제를 승인했다.
미국 제약사 메소블라스트는 FDA가 최초의 중간엽 기질세포(MSC) 치료제 라이온실(Ryoncil, 성분명 레메스템셀-L)을 생후 2개월 이상 소아에서 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병에 대한 치료제로 승인했다고 18일(현지시간) 발표했다.
라이온실은 미국에서 유일한 중간엽 기질세포 치료제이자 청소년을 포함한 생후 2개월 이상 소아의 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병에 대해 승인된 유일한 치료제다.
미국에서는 매년 약 1만 명이 동종 골수이식을 받으며 이 중 1500명은 아동인 것으로 추산된다.
동종 골수이식을 받은 사람의 약 50%는 급성 이식편대숙주병이 발병하며 이 중 절반가량은 1차 치료제인 스테로이드에 반응하지 않는다.
라이온실 치료는 스테로이드 불응성 급성 이식편대숙주병 소아 환자 54명을 대상으로 실시된 단일군, 다기관 임상 3상 시험에서 28일 차에 전체 반응률이 70%로 나타났다.
임상시험에 참가한 환자의 89%는 중증도가 높은 C등급 또는 D등급 질환을 갖고 있었다. 메소블라스트는 전체 반응이 급성 이식편대숙주병에서 생존을 예측하는 척도라고 설명했다.
라이온실 치료 후 28일 차에 완전 반응에 도달한 환자 비율은 29.6%, 부분 반응을 보인 환자 비율은 40.7%였다.
라이온실 치료는 검사 수치 이상으로 인해 중단되거나 방해받지 않았으며 85% 이상의 환자가 전체 치료 과정을 중단 없이 완료했다.
라이온실을 투여 받은 연구 참가자에서 가장 흔한 이상반응은 감염, 발열, 출혈, 부종, 복통, 고혈압이었다. 라이온실은 디메틸 설폭사이드(DMSO) 또는 돼지 및 소 단백질에 과민증이 있는 사람에게는 사용이 금지된다.
임상 3상 시험의 전체 결과는 미국골수이식학회지(Biology of Blood and Marrow Transplantation)에 게재됐다.
라이온실은 미국 내 이식센터 및 기타 치료 병원에서 사용할 수 있게 될 예정이다.
앞서 FDA는 작년에 승인을 뒷받침하는 데이터가 불충분하다는 이유로 라이온실의 승인을 거절한 적이 있다. 메소블라스트는 FDA의 요구사항을 반영해 올해 7월에 허가 신청서를 재제출했다.
메소브라스트는 라이온실의 T세포 활성화 억제 및 전염증성 사이토카인 분비 억제를 포함한 면역조절 효과가 과도한 염증을 특징으로 하는 질환에 대한 적응증 추가의 가능성을 열어준다고 보고 있다.
현재 라이온실은 생물학적 제제에 반응하지 않는 염증성 장질환을 포함한 추가 염증성 질환에 대해서도 개발되고 있다.
메소블라스트의 실비우 이테스쿠 최고경영자는 “FDA가 라이온실을 승인한 것에 대해 매우 기쁘게 생각하며 다른 적절한 치료 옵션이 없는 아동과 그 가족에게 이 중요한 치료제를 제공하기 위해 GVHD 커뮤니티에 헌신해 온 당사의 노력을 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.
이어 “FDA의 라이온실 승인으로 메소블라스트는 최초의 MSC 제품을 시장에 출시할 수 있는 능력을 입증했다. 우리는 심혈관질환 치료제 레바스코(Revascor), 염증성 통증 적응증에 대한 렉스레메스트로셀-L(rexlemestrocel-L)을 포함한 다른 후기단계 제품들의 승인을 획득하기 위해 FDA와 긴밀히 협력할 것이며 염증성 질환을 가진 소아 및 성인을 위해 라이온실의 적응증을 확대하기 위해 노력할 계획이다”고 강조했다.
