[의약뉴스] 일본 제약사 미쓰비시다나베파마(MTPC)와 미국 생명공학기업 듀포인트 테라퓨틱스가 근위축성측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 신약 후보물질의 개발을 위해 손을 잡았다.
듀포인트 테라퓨틱스는 미쓰비시다나베파마와 근위축성측삭경화증에 대한 새로운 TDP-43 저분자 응축물 조절제(c-mod)의 개발을 위한 전략적 연구 협력을 체결했다고 5일 발표했다.
계약에 따라 듀포인트는 미쓰비시다나베파마로부터 선불금을 받을 예정이며 향후 단기 연구개발 목표 달성에 따른 마일스톤을 받을 수 있다. 총 명목 거래 가치는 최대 4억8000만 달러다.
미쓰비시다나베파마는 이정표 도달 이후 프로그램에 대한 라이선스를 취득할 수 있는 독점 옵션을 갖게 되며 글로벌 임상 개발 및 상용화를 담당할 수 있다.
듀포인트는 순매출에 대한 단계별 로열티도 받을 수 있게 된다.
듀포인트는 응축물 생물학 분야에서 독보적인 전문성을 활용해 TAR DNA 결합 단백질 43(TDP-43)의 비정상적 위치를 해결하는 저분자를 발굴했다.
TDP-43은 여러 신경퇴행성 질환에 관여하는 중요한 스플라이싱 인자이며 근위축성측삭경화증 환자의 97% 이상에서 나타나는 주요 병리학적 특징이다.
생체 분자 응축물로 불리는 비막성 세포질 구조에 비정상적으로 축적되면서 근위축성측삭경화증 환자에서 신경세포 기능장애를 유발한다.
듀포인트는 고함량, 고처리량 스크리닝 접근법을 사용해 정상적인 세포 스트레스 반응은 보존하면서 TDP-43을 선택적으로 이탈시켜 올바른 핵 내 위치로 복구시킴으로써 병적인 TDP-43 응축물을 완화할 수 있는 응축물 조절제를 발굴했다.
듀포인트의 치료제는 질병을 유발하는 응축물 기능 장애를 교정하면서 TDP-43의 정상 스플라이싱 활동을 회복하고 신경세포 건강을 증진하며 동물 모델에서 임상적으로 관련 있는 여러 ALS 바이오마커를 개선했다.
듀포인트 테라퓨틱스의 아밋 나트와니 CEO는 “ALS 치료에서 중요한 미충족 수요를 해결하기 위해 응축물 조절 접근법을 발전시키는데 있어 MTPC와 협력하게 돼 기쁘다”며 “이번 파트너십은 새로운 작용 기전을 통해 ALS 및 관련 신경퇴행성 질환의 근본적인 병리를 해결하는 것을 목표로 하는 저분자 응축물 조절제의 획기적인 잠재력을 강조한다”고 의미를 부여했다.
이어 “산발성 ALS에 대해 FDA 승인을 받은 몇 안 되는 치료제 중 하나를 개발한 MTPC는 독보적인 ALS 전문성과 글로벌 임상 역량, 광범위한 환자 네트워크를 갖추고 있는 이상적인 파트너”라면서 “우리는 함께 이 혁신적인 프로그램의 임상 개발을 가속화하고 이 파괴적인 질병에 직면한 환자들에게 희망을 전할 준비를 하고 있다”고 말했다.
미쓰비시다나베파마 연구 부문 책임자 나와노 마사오 부사장은 “ALS 환자와 특히 근본적인 유전적 원인이 밝혀지지 않은 산발성 ALS 환자는 치료 옵션이 제한적인 실정”이라며 “응축물 생물학 분야에서 듀포인트의 고유한 전문성과 첨단 기술을 활용해 유망한 저분자 응축물 조절제를 발전시키는데 협력하게 돼 기쁘게 생각한다”고 전했다.
그러면서 “이번 연구 협력 및 옵션 계약은 질병에 직면한 모든 사람들에게 희망을 선사한다는 MTPC의 사명을 보여준다”며 “미충족 의료 수요를 해결하고 임상적 혜택을 제공하는 새로운 화합물을 생성하는 것은 MTPC의 핵심 가치”라고 덧붙였다.
