[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약사 사이토키네틱스의 폐색성 비대성 심근병증(HCM) 치료제 아피캄텐(aficamten)의 허가 심사를 시작했다.
사이토키네틱스는 FDA가 폐색성 비대성 심근병증 치료를 위한 차세대 심장 미오신 억제제 아피캄텐의 신약 허가 신청서(NDA)를 접수했다고 2일(현지시간) 발표했다.
FDA는 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 내년 9월 26일까지 아피캄텐의 허가 여부를 결정하기로 했다.
FDA는 현재로서는 이 신청서에 대해 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 전했다.
이번 허가 신청은 뉴잉글랜드저널오브메디신(New England Journal of Medicine)에 게재된 증상성 폐색성 비대성 심근병증 환자를 대상으로 한 임상 3상 시험 SEQUOIA-HCM의 결과를 기반으로 한다.
SEQUOIA-HCM 임상시험 결과 24주 동안 아피캄텐 치료는 운동 능력을 위약 대비 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
아피캄텐 투여군은 심폐운동부하검사(CPET)로 측정된 최대산소섭취량이 베이스라인 대비 1.8 mL/kg/min 증가했고 이에 비해 위약군은 0.0 mL/kg/min이었다(최소제곱평균 차이 1.74 mL/kg/min).
또한 발살바 좌심실 유출로(LVOT) 기울기, 뉴욕심장협회(NYHA) 기능 등급, 캔자스시티 심근병증 임상 요약 점수(KCCQ-CSS), 12주 및 24주 시점의 LVOT 기울기 30mmHg 미만인 비율, 중격축소술 가이드라인 적격 기간, 24주 시점의 CPET 총 부하 등 사전 정의된 2차 평가변수 10개에서 아피캄텐의 통계적으로 유의한 개선 효과가 관찰됐다.
치료 이후 심각한 이상반응은 아피캄텐 투여군의 5.6%, 위약군의 9.3%에서 발생했다. 아피캄텐 투여군은 심장초음파 좌심실 박출률이 50% 미만인 환자 수가 5명(3.5%)이었고 이에 비해 위약군은 1명(0.7%)이었다. 낮은 좌심실 박출률로 인한 치료 중단 또는 심부전 악화 사례는 없었다.
SEQUOIA-HCM의 추가 분석에 따르면 아피캄텐 치료는 수축 기능에 부정적인 영향을 미치지 않으면서 양호한 심장 리모델링과 심장 구조ㆍ기능ㆍ바이오마커 개선과 관련이 있는 것으로 확인됐다.
FDA는 2021년 1월에 아피캄텐을 증상성 비대성 심근병증에 대한 희귀의약품으로 지정했고 그해 12월에는 폐색성 비대성 심근병증에 대한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
사이토키네틱스의 로버트 블룸 최고경영자는 “FDA의 아피캄텐 NDA 접수는 폐색성 비대성 심근병증으로 고통받는 환자를 위해 당사의 선도적인 과학을 잠재적인 혜택으로 전환하는데 있어 한 걸음 더 다가설 수 있도록 하는 중요한 이정표”라고 말했다.
그러면서 “SEQUOIA-HCM 결과에 따르면 아피캄텐은 비대성 심근병증 환자의 운동 능력, 임상 결과, 증상 부담, 심장 바이오마커에 긍정적인 영향을 미치면서 사전 정의된 모든 하위그룹에서 일관된 효과를 보였고 안전성과 내약성 프로파일도 양호한 것으로 입증됐다”고 설명했다.
이어 “아피캄텐이 FDA 승인을 받게 되면 심장 미오신 억제제의 활용 범위를 확장하고 의사와 환자가 선호하는 대안이 될 수 있으며 사이토키네틱스의 업계 선도적인 심장 생물학 직접 연구에서 비롯된 새로운 특수 심장학 프랜차이즈를 안착시킬 수 있을 것으로 믿는다”고 전했다.
