[의약뉴스] MSD(미국 머크)의 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제 윈레브에어(성분명 소타터셉트)가 임상 3상 시험에서 환자의 사망 위험을 유의하게 낮춘 것으로 나타났다.
MSD는 사망 위험이 높은 WHO 기능분류 III 또는 IV 단계의 폐동맥 고혈압(WHO Group 1) 성인 환자 172명을 대상으로 윈레브에어를 평가하는 임상 3상 시험 ZENITH에서 긍정적인 톱라인 결과가 도출됐다고 25일(현지시간) 발표했다.
임상시험 결과 이환 또는 사망 사건(모든 원인에 의한 사망, 폐 이식, 24시간 이상의 PAH 악화 관련 입원)의 최초 발생까지의 시간에 대한 1차 평가변수가 충족된 것으로 확인됐다.
윈레브에어는 PAH 기본 요법과 병용했을 때 이환 또는 사망 사건 위험을 위약 대비 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있게 감소시켰다.
독립적인 데이터모니터링위원회는 이러한 결과의 강점을 바탕으로 ZENITH 연구를 조기에 중단하고 SOTERIA 공개 연장 연구를 통해 모든 참가자에게 윈레브에어로 치료받을 수 있는 기회를 제공할 것을 권고했다.
예비 평가에서 치료군 간에 이상반응과 중대한 이상반응은 균형을 이뤘다. ZENITH의 결과는 향후 학회에서 발표될 것이며 규제당국에 제출될 예정이다.
미국 미시간대학교의 발레리 매클로플린 교수는 “이 연구는 중간 분석 결과 압도적인 효능으로 인해 연구가 조기 종료된 최초의 PAH 연구다. 윈레브에어는 이 분야에 상당한 낙관론을 불러일으키며 이 중요한 연구에 참여해 주신 연구자와 환자에게 감사드린다”고 말했다.
MSD연구소 글로벌임상개발 총괄 겸 최고의학책임자 엘리아브 바 박사는 “압도적인 효능을 입증한 1차 평가변수를 바탕으로 모든 ZENITH 연구 참가자에게 윈레브에어 치료 기회를 제공할 예정이다”고 밝혔다.
이어 “이러한 결과는 인상적이며 향후 PAH 치료를 위해 개발되는 후보물질 연구에 대한 높은 증거 기준을 설정하고 윈레브에어가 PAH 관리에서 임상 현장을 변화시킬 수 있음을 뒷받침한다”고 강조했다.
윈레브에어는 폐동맥 고혈압의 근본 원인을 표적으로 하는 액티빈 신호전달 억제제이며 ZENITH는 윈레브에어에 대한 두 번째 긍정적인 임상 3상 시험이다.
현재 윈레브에어는 미국 및 전 세계 36개국에서 임상 3상 시험 STELLAR의 결과를 바탕으로 승인을 받았다. 가장 최근에는 일본에서 STELLAR 연구와 일본 환자를 대상으로 한 오픈라벨 임상 3상 연구 결과를 바탕으로 윈레브에어의 승인 신청서가 제출됐다.
