[의약뉴스] 일본 오츠카제약이 미국 제약기업 아이오니스 파마슈티컬스로부터 근위축성 측삭경화증(ALS, 일명 루게릭병) 치료제 후보물질의 글로벌 권리를 확보했다.
오츠카는 아이오니스와 울레프너센(ulefnersen, 개발 코드 ION363)의 제조 및 판매 권리에 대한 전 세계 독점 라이선싱 계약을 체결했다고 22일 발표했다.
울레프너센은 육종 융합(FUS) 유전자 돌연변이로 인한 근위축성 측삭경화증(FUS-ALS) 환자의 치료제로 개발되고 있는 신약 후보물질이다.
이번 계약은 오츠카가 아이오니스로부터 유전성 혈관부종 발작 억제제 도니달로센(donidalorsen)의 유럽, 아시아 지역 개발권 및 판권을 인수한데 이어 아이오니스의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 의약품을 도입한 두 번째 사례다.
근위축성 측삭경화증은 사지의 급격한 근육 약화와 호흡 근육 마비를 유발하는 심각한 신경퇴행성 질환이다. 일단 질병이 발병하면 일반적으로 계속 진행되며 몇 년 후에는 자발적으로 호흡하기 어려워질 수 있다.
FUS 유전자는 일본에서 두 번째로 흔한 근위축성 측삭경화증 원인 유전자이며 유럽과 미국에서는 3~4번째로 흔한 것으로 알려졌다. 일반적인 근위축성 측삭경화증과 달리 FUS-ALS는 평균 발병 연령이 40세 정도로 젊은 층에서 더 흔하며 질병 진행 속도가 매우 빠른 것이 특징이다.
FUS-ALS는 유전자 변이로 인해 신경세포에 비정상적인 FUS 단백질이 축적돼 발생한다. 아이오니스가 발굴하고 개발 중인 울레프너센은 변이된 FUS 단백질 생성을 억제함으로써 FUS-ALS를 치료하는 것을 목표로 하며 12주 간격으로 척수강내 투여한다.
아이오니스는 2025년부터 오츠카가 비용을 환급하는 조건으로 일본을 포함한 여러 국가에서 울레프너센의 임상 3상 시험을 진행하고 있다. 개발 및 규제 심사가 성공적으로 진행될 경우 울레프너센은 FUS-ALS에 대한 최초의 치료제가 될 수 있다.
계약에 따라 오츠카는 아이오니스에게 선불금 1000만 달러를 지급할 예정이며 규제 승인 및 매출 목표 달성에 따른 마일스톤을 지급하기로 약속했다. 아이오니스는 제품 매출에 따른 로열티도 받을 수 있다.
오츠카는 규제 승인을 신청하고 전 세계에서 제품 생산 및 판매를 독점적으로 수행하기로 했다.
오츠카제약의 이노우에 마코토 대표이사는 “오츠카제약은 상염색체 우성 다낭성 신장병(ADPKD), IgA 신병증, 루푸스 신염, 유전성 혈관부종(HAE), 페닐케톤뇨증(PKU) 같은 희귀질환에 대한 치료제를 전 세계에서 개발하면서 미충족 의료 수요에 대응하기 위해 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.
이어 “아이오니스 파마슈티컬스와의 협력 확대를 통해 전 세계에서 FUS 돌연변이를 동반한 ALS 환자 치료에 기여하기 위해 노력할 계획이다”고 말했다.
