[의약뉴스] 스위스 제약기업 노바티스가 미국 캘리포니아주 샌디에이고 소재의 유전자 치료제 개발사 케이트 테라퓨틱스(Kate Therapeutics)를 11억 달러에 인수한다.
노바티스는 유전적인 신경근육질환 치료를 위한 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 개발에 주력하는 전임상 단계 생명공학기업 케이트를 인수했다고 21일(현지시간) 발표했다.
케이트의 주요 프로그램에는 듀센 근이영양증(DMD), 안면견갑상완 근이영양증(FSHD), 근긴장성 이영양증 1형(DM1)에 대한 전임상 후보물질이 포함돼 있다.
케이트의 DELIVER(Directed Evolution of AAV Capsid Leveraging In Vivo Expression of Transgene RNA) 플랫폼은 다양한 캡시드 라이브러리 생성과 전사체 기반 생체 내 선택 및 머신러닝을 결합해 기능성 캡시드 변이체를 진화시킨다.
DELIVER는 간을 피하면서 생체 내에서 효능 및 선택성을 갖고 골격근과 심장조직을 모두 변환하는 새로운 종류의 간 비표적 근육 친화성 캡시드를 발전시키는데 사용됐다.
케이트의 기술 플랫폼은 캡시드와 적재 기술을 통합해 원하는 조직에 적재물질을 전달하는 동시에 간 같은 조직에 대한 표적 외 효과는 줄일 수 있다.
이 접근법은 유전자 치료제의 효능과 안전성을 모두 개선하면서 유전성 신경근육질환 같은 현재 기술로 해결하기 어려운 복잡한 질병을 치료할 수 있는 가능성을 여는 것을 목표로 한다.
계약 조건에 따라 케이트의 주주들은 거래 완료 시 지급되는 현금과 특정 이정표 달성 시 지급되는 마일스톤을 포함해 최대 11억 달러를 받을 수 있게 된다.
노바티스의 생물의학 연구 총괄 피오나 마샬은 “케이트 테라퓨틱스의 플랫폼 기술 및 프로그램을 유전자 치료 및 신경과학 혁신 분야에서 노바티스의 과학적 전문성 및 리더십과 결합하게 돼 기쁘게 생각한다"며 "우리는 케이트의 과학의 엄격성과 잠재력에 깊은 인상을 받았으며 이번 인수를 통해 신경근육질환을 앓는 환자를 위한 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있는 역량을 더욱 강화할 수 있을 것으로 확신한다”고 말했다.
노바티스 신경과학연구 글로벌 책임자 로버트 발로는 “이 인수는 신경과학 신약 발굴 분야에서 자사의 전문성과 리더십을 기반으로 하며 자사의 지속적인 내부 노력에 매우 보완적인 인재, 전문성, 역량을 제공한다"면서 "이는 신경과학 분야의 미충족 의료 수요를 해결하고 유전성 신경근육질환 환자를 위한 기존 유전자 치료제의 한계를 극복하려는 노력을 반영한다”고 강조했다.
이 발표와 동시에 노바티스는 시장 내 성장 동력과 출시가 예정된 제품의 강력한 모멘텀을 반영해 2023년부터 2028년까지 매출액 연평균 성장률(CAGR) 가이던스를 5%에서 6%로 상향 조정한다고 밝혔다.
최대 30억~80억 달러의 매출을 기록할 잠재력을 지닌 시장 내 브랜드 8개와 가까운 시일 내에 허가 신청서 제출을 위한 15건의 데이터 판독을 통해 강력한 사업 모멘텀을 확보했다고 설명했다.
또한 파이프라인에 포함된 30개 이상의 고가치 의약품이 2029년 이후 한 자릿수 중반대의 매출 성장을 지속할 것으로 예상된다고 전했다.
노바티스는 2024년부터 2029년까지 매출액 연평균 성장률은 5%를 기록할 것이며 지속적인 매출 성장과 생산성 향상에 힘입어 2027년까지 40% 이상의 핵심 영업이익률을 달성할 수 있을 것이라고 전망했다.
