[의약뉴스] 화이자의 혈우병 치료제 신약 힘파브지(Hympavzi, 성분명 마스타시맙)가 미국에 이어 유럽에서 승인을 획득했다.
화이자는 유럽 집행위원회가 힘파브지를 혈액응고 제VIII인자에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 혈우병(유전성 제8인자 결핍) 또는 제IX인자에 대한 억제인자를 보유하지 않은 중증 B형 혈우병(유전성 제9인자 결핍)이 있는 12세 이상, 체중 35kg 이상 환자에서 일상적인 출혈 예방요법으로 판매 허가했다고 20일(현지시간) 발표했다.
힘파브지는 유럽연합(EU)에서 A형 혈우병 또는 B형 혈우병 치료제로 승인된 최초이자 유일한 항-조직인자경로억제제(TFPI) 약물이며 프리필드(사전 충전형), 오토인젝터(자동주사기) 펜으로 투여하는 최초의 혈우병 치료제다.
화이자는 힘파브지가 개별 투여에 필요한 준비 과정이 최소화된 주 1회 투여 일정의 피하 치료 옵션을 제공한다고 설명했다.
이번 판매 허가는 억제인자를 보유하지 않은 중증 A형 또는 B형 혈우병 성인 및 12세 이상 청소년 환자를 대상으로 마스타시맙의 효능과 안전성을 평가한 핵심 임상 3상 시험인 BASIS 연구의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험에서 힘파브지는 12개월의 적극치료 기간 동안 치료를 필요로 하는 출혈의 연간출혈률(ABR)을 35%가량 유의하게 감소시키면서 일상적인 관리의 일환으로 투여되는 제VIII인자 또는 제IX인자 일상적 예방요법 대비 비열등성과 우월성을 입증했다.
힘파브지의 안전성 프로파일은 임상 1/2상 결과와 일치했고 가장 흔하게 보고된 이상반응은 주사부위반응, 두통, 가려움증, 고혈압이었다.
유럽 집행위원회의 판매 허가 결정은 유럽연합 회원국 27개국과 아이슬란드, 리히텐슈타인, 노르웨이에서 유효하다.
앞서 미국 식품의약국(FDA)은 올해 10월에 힘파브지를 억제인자를 보유하지 않은 성인 및 12세 이상 소아 A형 또는 B형 혈우병 환자에서 출혈 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적인 예방요법으로 승인한 바 있다.
화이자의 최고국제상업책임자 알렉상드르 드 제르메이 부사장은 “힘파브지는 종종 반복적인 관절 출혈을 유발하고 계단 오르기 같은 간단한 일상 활동에 영향을 미칠 수 있는 혈우병을 가진 환자에게 계열 내 최초의 치료 옵션을 제공한다”고 말했다.
이어 “이번 승인은 혈우병 표준치료를 개선하기 위해서 화이자가 40년 이상 수행해 온 노력을 기반으로 한다. 응고인자 예방요법에 비해 출혈을 감소시키고 준비 과정이 제한적인 이 약을 제공해 적격 환자의 주요 요구를 충족시킬 수 있길 기대한다”고 밝혔다.
최근 화이자는 힘파브지 승인 외에도 A형 혈우병 유전자 치료제 지록토코진 피텔파보벡(giroctocogene fitelparvovec)의 임상 3상 프로그램에서 긍정적인 결과를 보고했으며 미국과 유럽에서 B형 혈우병 유전자 치료제 베크베즈(Beqvez, 피다나코진 엘라파보벡)의 승인을 획득한 바 있다.
