[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 미국 제약기업 인터셉트 파마슈티컬스(Intercept Pharmaceuticals)의 간질환 치료제 오칼리바(Ocaliva, 성분명 오베티콜릭산)에 대한 완전 승인을 거부했다.
인터셉트는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자의 치료제로서 오칼리바의 완전 승인을 요청하는 추가 허가 신청서에 대해 미국 FDA로부터 보완요구공문(CRL)을 수령했다고 12일(현지시간) 발표했다.
FDA는 앞서 지난 9월에 위장약자문위원회(GIDAC) 회의에서 나온 결과에 따라 현재 형태로는 추가 허가 신청서를 승인할 수 없다고 인터셉트에 통보했다.
또한 747-302 연구의 안전성 데이터와 다른 안전성 정보를 계속 검토하고 있다고 전했다.
오칼리바는 미국에서 2016년에 성인 원발성 담즙성 담관염 환자의 치료를 위한 우르소데옥시콜산(UDCA)과의 병용요법 또는 단독요법으로 가속 승인됐다. 원발성 담즙성 담관염은 주로 여성에게 발병하는 희귀 진행성 질환이다.
인터셉트는 오칼리바의 안전성 프로파일이 장기 임상시험, 실제 임상 증거 및 외부 대조군 연구, 8년 동안 총 42,000 환자-년에 걸친 시판 후 환자 경험에서 얻은 광범위한 데이터를 기반으로 한다고 설명했다.
인터셉트의 비벡 데바라지 미국 사장 겸 회장은 “우리는 오칼리바를 뒷받침하는 전체 증거를 믿고 있으며 다음 단계를 위해 FDA와 긴밀히 협력할 계획이다. 치료 옵션이 제한적인 PBC 환자를 위해 최선을 다하고 있다”고 밝혔다.
이번 FDA 결정에 따라 오칼리바는 가속 승인 상태로 계속 판매될 예정이다. 다만 오칼리바의 미래에 대해서는 계속해서 의문이 제기되고 있다.
앞서 올해 6월에 유럽의약품청(EMA)은 오칼리바의 유익성이 더 이상 위험성을 상회하지 않는다고 판단해 오칼리바의 판매 허가를 취소할 것을 권고한 바 있다.
이는 747-302 연구 결과 오칼리바가 전체 환자와 초기 PBC 환자 그룹에서 질병 악화 또는 사망 환자 수 측면에서 위약보다 효과적이라는 점을 보여주지 못했기 때문이다.
유럽의약품청은 보조적 연구와 실제 임상 데이터만으로는 오칼리바의 유익성을 확인하는데 충분하지 않으며 747-302 연구의 부정적인 결과를 상쇄하지 못한다고 판단했다.
이에 유럽 집행위원회는 지난 9월에 오칼리바의 조건부 판매 허가를 취소하기로 결정했다. 다만 이후 유럽연합 일반법원이 이 결정을 일시 중단하기로 하면서 오칼리바가 계속 판매되고 있다.
