[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 영국 제약사 오토루스 테라퓨틱스(Autolus Therapeutics)의 CAR(키메라항원수용체) T세포 치료제 오카질(Aucatzyl, obecabtagene autoleucel)의 판매를 허가했다.
오토루스는 FDA가 B-림프구 항원 CD19 CAR T세포 치료제 오카질을 재발성 또는 불응성(r/r) 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병(B-ALL) 성인 환자의 치료제로 승인했다고 8일(현지시간) 발표했다.
이번 승인은 성인 재발성 또는 불응성 전구 B세포 급성 림프모구성 백혈병 환자를 대상으로 실시된 FELIX 임상시험의 결과를 기반으로 이뤄졌다.
임상시험 결과 효능 평가 가능한 환자 65명에서 63%의 환자가 전체 완전 관해(OCR)에 도달한 것으로 나타났다. 이 중 51%는 완전관해(CR), 12%는 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi)를 달성했다.
주요 효능 결과인 3개월 이내에 완전관해에 도달한 환자 비율은 42%였고 관해 지속기간 중앙값은 14.1개월이었다.
오카질은 사이토카인 방출 증후군(CRS) 부작용이 낮은 수준이었다. 3등급 CRS 발생률은 3%였고 4등급 또는 5등급 CRS는 없었다. 3등급 이상의 면역효과세포 관련 신경독성 증후군(ICANS) 발생률은 7%였다.
오카질 제품 정보에는 CRS, 치명적이거나 생명을 위협하는 반응을 포함한 ICANS, T세포 악성종양에 대한 박스 경고문이 포함된다.
가장 흔한 비실험실 이상반응은 CRS, 상세불명 병원체 감염, 근골격 통증, 바이러스 감염, 발열, 오심, 세균성 감염 장애, 설사, 열성 호중구 감소증, ICANS, 저혈압, 통증, 피로, 두통, 뇌병증, 출혈 등이었다.
FDA는 오카질에 대해 위험평가완화전략(REMS)을 요구하지 않기로 결정했다. 오카질은 미국에서 REMS 프로그램 없이 FDA 승인을 획득한 최초의 CAR T 치료제다.
오토루스는 영국 스티버니지에 위치한 상업용 제조시설인 누클레우스(Nucleus)에서 오카질을 생산할 계획이다. 누클레우스는 오카질을 전 세계에 공급할 예정이며 미국에서는 의약품 유통업체 카디널 헬스가 상업 유통 파트너로 활동하기로 했다.
오토루스는 유럽의약품청(EMA)과 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)에도 판매 허가 신청서를 제출한 상태다.
유니버시티칼리지런던 암연구소의 클레어 로디 박사는 “FELIX 임상시험 경험에 따르면 오카질은 높은 활성을 보이고 잘 관리할 수 있어 B-ALL 환자에게 매력적인 위험 대비 혜택 프로파일을 제공한다”며 “FELIX에서 오카질은 B-ALL에서 장기 관해를 위해 매우 중요한 것으로 간주되는 장기 지속성과 깊은 반응을 보였다”고 설명했다.
오토루스의 크리스티안 이틴 최고경영자는 “미국 내 성인 r/r B-ALL 환자에게 자사의 첫 상업 제품인 오카질을 제공할 수 있게 돼 매우 기쁘다”면서 “이 이정표는 수년간의 노력과 UCL 파트너의 기초 연구, 내부 팀 및 외부 파트너와 주주의 변함없는 헌신 덕에 이룬 결실이다”고 밝혔다.
