[의약뉴스] 미국 제약사 사렙타 테라퓨틱스가 듀센 근이영양증(DMD) 치료제 엑손디스 51(Exondys 51) 후속 약물의 개발을 중단하기로 결정했다.
사렙타는 6일(현지시간) 3분기 실적을 발표하면서 SRP-5051(vesleteplirsen) 개발 프로그램을 중단하기로 했다고 밝혔다.
SRP-5051은 사렙타의 PPMO 화학 플랫폼 및 엑손 스키핑 기술을 사용한 후보물질로 엑손 51 스키핑(건너뛰기)에 적합한 유전자 돌연변이가 있는 듀센 근이영양증 환자의 치료제로 개발돼 왔다.
사렙타는 이번 결정이 프로그램의 위험성-유익성, FDA의 피드백, 진화하고 있는 듀센 치료 환경 등 현재까지의 정보를 바탕으로 이뤄졌다고 설명했다.
이전에 미국 식품의약국(FDA)은 2022년 6월에 SRP-5051의 임상시험에서 심각한 이상반응인 저마그네슘혈증이 보고된 이후 임상 보류 조치를 내린 적이 있다. 이후 그해 9월에 임상 보류 조치를 해제했다.
사렙타는 올해 초에는 SRP-5051의 MOMENTUM 임상 2상 시험 파트 B에서 긍정적인 데이터가 나왔다고 발표하기도 했었다. 다만 이전 연구와 마찬가지로 저마그네슘혈증이 보고된 것으로 알려졌다.
사렙타의 기존 엑손 51 스키핑 치료제인 엑손디스 51은 PMO(phosphorodiamidate morpholino oligomer) 플랫폼을 기반으로 한다. 사렙타의 또 다른 엑손 스키핑 치료제인 비욘디스 53(Vyondys 53)과 아몬디스 45(Amondys 45)도 PMO 플랫폼 기반 제품이다.
이외에도 사렙타는 아데노관련바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제 신약 엘레비디스(Elevidys)를 판매 중이다. 현재 엘레비디스는 미국에서 보행 상태에 관계없이 DMD 유전자 변이가 확인된 4세 이상 듀센 근이영양증 환자의 치료제로 허가됐다.
사렙타는 이번 3분기 동안 엘레비디스 덕분에 제품 매출액이 전년 동기 대비 39% 증가한 4억2980만 달러를 기록했다고 발표했다.
미국에서 지난해 출시된 엘레비디스는 지난 6월 적응증 확대에 힘입어 3분기 매출이 1억8100만 달러를 기록했다. 미국 외 지역에서 로슈의 엘레비디스 판매에 따른 로열티 수익은 950만 달러였다.
사렙타의 PMO 기반 제품인 엑손디스 51, 비욘디스 53, 아몬디스 45의 3분기 총 매출은 2억4880만 달러를 기록했다.
