[의약뉴스] 미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 만성 골수성 백혈병 치료제 셈블릭스(성분명 애시미닙)를 1차 치료제로 확대 승인했다.
노바티스는 셈블릭스가 FDA로부터 새로 진단된 만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML-CP) 성인 환자의 치료제로 가속 승인을 받았다고 29일(현지시간) 밝혔다.
이번 가속 승인은 1일 1회 셈블릭스와 연구자가 선택한(IS) 표준 치료(SoC) 티로신 키나제 억제제(TKI)인 이매티닙, 닐로티닙, 다사티닙, 보수티닙을 비교한 ASC4FIRST 임상 3상 시험의 48주 차 주요 분자학적 반응률(MMR)을 근거로 이뤄졌다.
티로신 키나제 억제제는 CML을 만성 질환으로 변화시켰지만 효능 및 안전성 문제가 있어 많은 환자들이 장기적인 치료 성공에 어려움을 겪고 있다.
새로 진단된 환자의 상당수는 분자학적 반응 목표를 달성하지 못하며 불내성 때문에 치료를 중단하거나 변경하는 경우도 많다. CML 환자의 절반가량은 주요 분자학적 반응에 도달하지 못하며 환자 4명 중 1명은 1년 이내에 치료를 중단하거나 전환한다.
임상 3상 시험에서 셈블릭스는 48주 차에 두 가지 1차 평가변수에서 우월한 주요 분자학적 반응률을 입증했다.
셈블릭스 치료군은 IS SoC TKI 치료군보다 주요 분자학적 반응률이 20% 가까이 높았고(68% vs. 49%), 이매티닙 단독군과 비교했을 때는 30% 가까이 높은 것으로 나타났다(69% vs. 40%).
또한 셈블릭스 치료군은 IS-TKI 및 이매티닙 단독 치료군 대비 MR4를 포함한 깊은 분자학적 반응 비율이 더 높았다(41% vs. 22%, 16%).
새로 진단된 환자에서 셈블릭스의 안전성 프로파일은 이전 등록 연구와 일치했고 새로운 안전성 문제는 관찰되지 않았다. 셈블릭스 치료군은 치료 관련 3등급 이상 이상반응, 용량 감량 비율이 더 낮았고 치료 중단으로 이어진 이상반응 비율은 절반 수준이었다.
노바티스에 의하면 셈블릭스는 이매티닙 및 2세대 TKI 대비 우수한 효능과 함께 양호한 안전성 및 내약성 프로파일을 입증한 최초의 CML 치료제다.
ASC4FIRST 임상시험은 계속 진행 중이며 96주 차에 주요 2차 평가변수와 추가적인 2차 평가변수를 평가하기 위한 다음 분석이 예정돼 있다.
이번 승인은 이전에 한 가지 TKI 치료 이후 치료 실패, 경고 또는 불내성으로 인해 치료를 중단한 Ph+ CML-CP 환자가 포함된 임상 2상 ASC2ESCALATE 연구의 예비 데이터에 의해서도 뒷받침된다.
노바티스는 이 적응증 확대로 새로 진단된 환자와 이전 치료 경험이 있는 환자를 포함해 셈블릭스로 치료를 받을 수 있는 인구가 4배가량 증가했다고 강조했다.
노바티스 미국법인 빅터 불토 사장은 “당사는 CML의 혁신과 지원을 위해 20년 이상 노력해왔으며 셈블릭스를 통해 CML 치료를 다시 한 번 재정의하는데 일조하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 말했다.
이어 “이 분야에서 많은 발전이 있었음에도 불구하고 환자들은 만성 질환을 관리하면서 의미 있는 결과를 얻을 수 있도록 도울 수 있는 내약성 프로파일이 우수하고 효과가 높은 치료 옵션을 여전히 필요로 하고 있다”면서 “이번 승인으로 새로 진단된 성인 Ph+ CML-CP 환자에게 이 두 가지를 결합한 새 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐으며 보다 많은 CML 환자의 치료 궤적을 바꿀 수 있게 됐다”고 덧붙였다.
