[의약뉴스] 아스트라제네카가 윌슨병 치료제 후보물질을 미국 생명공학회사 모노파 테라퓨틱스(Monopar Therapeutics)에 라이선스 아웃했다.
모노파는 아스트라제네카 희귀질환 사업부 알렉시온과 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족한 윌슨병 치료제 후보물질 ALXN-1840(bis-choline tetrathiomolybdate)에 대한 전 세계 독점 라이선스 계약을 체결했다고 24일(현지시간) 발표했다.
계약에 따라 모노파는 향후 ALXN-1840의 모든 글로벌 개발 및 상업화 활동을 담당하기로 했다.
윌슨병은 체내에서 과도한 구리를 제거하는 경로의 문제로 인해 발생하는 희귀 진행성 유전 질환이다.
시간이 지남에 따라 간, 뇌와 기타 장기에 독성 구리가 축적돼 환자의 생명에 큰 영향을 미치는 손상을 초래할 수 있다.
ALXN-1840은 윌슨병 치료제로 개발되고 있는 1일 1회 경구용 의약품이며 미국과 유럽에서 희귀의약품 지정을 획득한 바 있다.
알렉시온은 12세 이상의 윌슨병 환자를 대상으로 ALXN-1840과 표준 치료의 효능과 안전성을 비교 평가하는 FoCus 임상 3상 시험을 수행했다.
임상시험 결과 ALXN-1840 투여군은 평균 10년 동안 치료를 받은 환자들이 포함된 표준 치료군 대비 조직에서 구리가 3배 더 많이 이동한 것으로 나타났다. ALXN-1840 투여군은 4주 차부터 반응이 나타나 빠른 구리 이동을 경험했고 이는 48주까지 지속됐다.
ALXN-1840의 내약성은 일반적으로 양호했고, 대부분의 보고된 부작용은 경증 및 중등도 수준으로 간주됐다. 치료 시작 시 신경학적 악화는 관찰되지 않았다. ALXN-1840 치료군에서 가장 흔하게 보고된 이상사례는 가역적인 아미노전이효소 수치 상승이었다.
알렉시온은 이러한 긍정적인 임상 3상 결과에도 불구하고 임상 2상 기전 연구 결과의 검토와 규제당국과의 논의를 거쳐 ALXN-1840 프로그램을 중단하기로 결정한 상태였다.
임상 2상 작용 기전 연구 결과 ALXN-1840 단기 치료 도중 윌슨병 환자에서 순음성 구리 균형 및 치료 후 간 구리 농도 감소에 관한 1차 목표가 충족되지 않았기 때문이다.
모노파는 규제 패키지를 준비하고 미국 식품의약국(FDA)과 논의를 시작하는데 집중할 계획이다. 이를 통해 프로그램에 필요한 추가 자본을 명확히 파악할 수 있을 것으로 예상하고 있다.
라이선스 계약 조건에 따라 모노파는 알렉시온에게 현금과 회사 지분 형태로 선불금을 지급할 예정이며, 제품 순매출에 따른 단계별 로열티와 사전 결정된 규제 및 판매 마일스톤을 추가 지급하기로 했다.
모노파의 공동설립자 겸 최고경영자인 챈들러 로빈슨은 과거 실험실에서 테트라티오몰리브데이트(tetrathiomolybdate)를 연구했고 그 결과를 사이언스지에 발표했으며 당초 후보물질을 개발한 회사 설립에 도움을 줬다. 알렉시온은 2018년에 윌슨 테라퓨틱스를 8억5500만 달러에 인수하면서 이 후보물질을 획득했다.
로빈슨은 “알렉시온은 완료된 핵심 임상 3상 시험을 포함해 ALXN-1840에 대한 상당한 임상 데이터 패키지를 생성했다. 알렉시온의 임상시험에서 수집된 의료 데이터는 윌슨병에 대한 이해를 높이고 윌슨병 커뮤니티에게 도움을 줄 것이다”고 말했다.
모노파의 공동설립자 겸 이사회 의장인 크리스 스타 박사는 “지난해 챈들러는 윌슨병 환자와 윌슨병 협회 임원 및 이사진, 의사로부터 모노파가 ALXN-1840에 대한 권리를 획득할 수 있는지에 대한 연락을 받았다. 수년간 약물을 복용하면서 효과를 보고한 임상시험 환자로부터 받은 증언이 적지 않아 모노파가 추구해야 할 기회라고 판단했다”고 설명했다.
